在罕見病領域全面深化本土承諾

 

2022年11月11日 - 第五屆進博會上，以"因罕而聚，共赴未來"為主題，阿斯利康呈現其全新治療領域罕見病在華業務布局。期間，阿斯利康正式宣布在中國上市首個罕見病創新藥舒立瑞®(依庫珠單抗，eculizumab)，該藥物在中國已獲批用于治療成人和兒童陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)。此外，阿斯利康與康希諾達成戰略合作簽約，探索罕見病診療領域發展機遇。阿斯利康還與青島政府在以罕見病為主題的青島區域總部及創新生態圈建設方面取得實質性進展，雙方進一步深化在罕見病創新藥引入及診療服務方面的合作。

 

阿斯利康引入在華首款罕見病藥舒立瑞(R)并啟動青島罕見病生態高地建設

阿斯利康與康希諾生物達成戰略合作協議

隨著國家對罕見病群體重視程度日益提高，罕見病研究、診療和藥品研發供應、醫療保障體系等多項事業進展巨大。2021年，阿斯利康收購瑞頌制藥(Alexion)進入罕見病領域。本屆進博會，阿斯利康首次展示了由瑞頌制藥研發的全球首個獲批的C5補體抑制劑依庫珠單抗，并宣布其在華上市。依托進博會開放包容、互惠共享的平臺，阿斯利康將促進該罕見病藥物盡快于蘇州、青島、北京、上海、天津、杭州等城市落地，惠及患者。

 

天津醫科大學總醫院副院長付蓉教授表示："陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)是一種危及生命的血液系統罕見病，患者會出現貧血、骨髓衰竭、血紅蛋白尿、血栓等癥狀。此前，PNH的治療手段主要以對癥治療為主，包括輸血、糖皮質激素、免疫抑制等。然而傳統療法在溶血控制、防止腎功能損傷等方面面臨許多難題。依庫珠單抗在中國的上市是行業多年來的期盼，為中國PNH患者帶來了革新性的治療選擇。"

 

浙江大學醫學院附屬兒童醫院副院長毛建華教授表示："非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)是一種罕見且致命的血栓性微血管病(CM-TMA)。血漿治療是aHUS管理的最初方法，但療效不佳，有些甚至需要透析和腎臟移植。近年來隨著對aHUS發病機制的深入了解，C5補體抑制劑也成為了治療武器之一。全球數據顯示依庫珠單抗的長期安全性和耐受性良好，它在中國的上市有望幫助aHUS患者的生存質量得到巨大改善。"

 

罕見病診療不僅是一項醫學課題，也是一項重要的社會事務，需要多方的共同參與。進博會上，基于康希諾在疫苗領域的技術和發展優勢，以及阿斯利康在生物制藥、生態創新等方面的資源優勢，雙方加強在罕見病診療領域合作，以期造福更多罕見病患者。

 

"有藥可醫、醫有所保"是讓每一個群體實現健康中國夢的關鍵。近年來，國家針對罕見病接連出臺了多項醫療惠民政策，多地政府積極探索適宜性的罕見病保障體系。青島市政府不僅在生物醫藥產業集中發力，還在罕見病領域形成了一套具有創新意義的診療與保障體系。

 

2022年6月，阿斯利康與青島市政府就如何促進青島生物醫藥產業的創新發展進行了深入交流，雙方達成于青島設立阿斯利康中國區域總部的戰略備忘錄。隨著阿斯利康中國青島區域總部在本次進博會上正式落成，以罕見病為主題的智慧醫療創新中心、生命科學創新園及醫療健康產業基金也一起落戶青島。創新的"三駕馬車"將鏈接海內外優質資源，加速生物醫藥創新資源聚攏，助力青島打造全國領先的罕見病診療創新高地。

 

山東大學齊魯醫院副院長焉傳祝教授表示："青島正積極創建國家、省區域醫療中心，在罕見病診療和保障領域做了一些有益的探索，加速高質量創新藥的研發和引入，深化罕見病規范化診療都是至關重要的組成部分。希望包括依庫珠單抗在內的罕見病創新藥能加速惠及青島患者，期待青島罕見病生態高地早日取得新進展，為中國罕見病事業發展提供‘青島勢能'。"

 

阿斯利康全球執行副總裁、國際業務及中國總裁王磊表示："罕見病是全球面臨的重大健康課題，也是阿斯利康全球最關切的新治療領域之一，我們有責任、有信心肩負起創新引領的使命。我們很高興能借助第五屆進博會推動全球罕見病創新藥為中國患者可及，未來阿斯利康也將繼續支持各方合作伙伴探索多層次保障模式，助力減輕罕見病患者的醫療負擔，提升醫療保障權益。我們熱切地期盼推動罕見病的規范化全病程管理發展，助力青島的創新走出區域，輻射全國。"

 

植根中國近30年，阿斯利康依托其強大的科學研發實力和創新生態圈的領導力，已經在腫瘤、慢病領域引入了近40種創新藥，并不斷擴展包括罕見病、新冠、自體免疫在內的新治療領域。依托區域總部資源，阿斯利康協同政、產、學、研、醫、投各方，建設了多個以疾病領域為主題的創新生態圈。以終為始，阿斯利康將積極發揮進博會的高質量對外開放平臺作用，與各方同行者推動科學創新的邊界，讓每一個群體都能同樣享受"健康中國"的福祉。

 

聲明：本文涉及其他適應癥并未在中國大陸獲批，阿斯利康不推薦任何未被批準的藥品使用。

 

關于陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（ PNH ）： PNH是一種慢性、進行性、危及生命的血液系統罕見疾病，其特征是補體介導的溶血(紅細胞破壞)。PNH可發生在任何年齡階段，該疾病好發于青壯年，PNH溶血最具破壞性的后果是形成血栓，損傷器官并導致死亡。

 

關于非典型溶血性尿毒癥綜合征（ aHUS ）： aHUS是一種持續的補體介導的系統性的血栓性微血管病，多急性起病且兒童發病率遠高于成人。慢性不受控制的補體激活，導致補體介導的血栓性微血管病(CM-TMA)，在全身的小血管中形成血栓。aHUS患者可能面臨終身TMA風險，造成腎臟和其他重要器官的突然的、危及生命的損傷。

 

關于依庫珠單抗 ：依庫珠單抗是全球首個獲批的C5補體抑制劑，通過選擇性抑制末端補體C5蛋白質的激活來發揮作用。目前，美國、歐盟和日本等市場批準其用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)，非典型溶血性尿毒癥綜合征 (aHUS)，抗乙酰膽堿受體(AchR)抗體陽性的全身型重癥肌無力(gMG)成人患者，和抗水通道蛋白-4 (AQP4) 抗體陽性的視神經脊髓炎譜系障礙 (NMOSD)成人患者。

 

關于阿斯利康： 阿斯利康(LSE/STO/Nasdaq: AZN)是一家科學至上的全球生物制藥企業，專注于研發、生產及營銷處方類藥品，重點關注腫瘤、罕見病以及包括心血管腎臟及代謝、呼吸及免疫在內的生物制藥等領域。阿斯利康全球總部位于英國劍橋，業務遍布世界100多個國家，創新藥物惠及全球數百萬患者。

 

關于阿斯利康中國： 阿斯利康自1993年進入中國以來，專注中國患者需求最迫切的治療領域，包括腫瘤、心血管、腎臟、代謝、呼吸、消化、疫苗抗體、自體免疫、罕見病等，已將近40種創新藥物帶到中國。公司中國總部及全球研發中國中心設在上海，在北京、廣州、杭州、成都、無錫和青島設有區域總部，在中國建立的生產基地和物流中心已向全球近70個國家和地區出口藥品。今天，中國已經發展成為阿斯利康全球第二大市場。

(新媒體責編：wan123)