深圳君圣泰生物技術有限公司(簡稱“君圣泰”)宣布，將在2021年6月23日至26日舉行的歐洲肝臟研究學會(EASL)年會暨國際肝病大會(The International Liver Congress™ 2021，ILC 2021)展示HTD1801治療原發性硬化性膽管炎(PSC)的臨床二期試驗結果。本試驗是一項隨機雙盲、安慰劑對照的國際多中心臨床試驗，旨在評估HTD1801用于治療PSC的安全性和有效性，由華盛頓州立大學西北肝臟研究所所長Kris Kowdley醫學博士領銜，在美國和加拿大的25家臨床中心完成。

原發性硬化性膽管炎(PSC)是一種慢性進展性肝病，其特征是膽管炎癥和纖維化，進而引起多灶性膽管狹窄。如不進行及時有效的醫學干預，這種膽汁淤積性肝病通常會導致纖維化、肝硬化并最終進展到肝功能衰竭，同時增加患者罹患惡性腫瘤的風險。目前，全球尚無任何獲批治療該疾病的藥物。

在本次臨床試驗中，55位PSC成年患者被隨機分配HTD1801(500mg、1,000mg)或安慰劑，一日兩次(BID)給藥，6周后，評估各組堿性磷酸酶(ALP)的降低水平。隨后，進入延長給藥期(6周)及隨機撤藥期(6周)。試驗達到了首要臨床終點 -- 與服用安慰劑的患者相比，服用HTD1801的患者在6周后ALP顯著降低(500mg組p=0.016;1,000mg組p=0.019)。同時，試驗結果也顯示出HTD1801良好的安全耐受性。

此次臨床試驗的主要研究者Kris Kowdley醫學博士表示：“本次臨床試驗結果令人滿意。HTD1801顯著降低堿性磷酸酶(ALP)的作用顯示其針對此難治疾病具有治療效力，并為未來的進一步試驗奠定了基礎。我期待與君圣泰在該領域繼續通力合作。”

君圣泰首席醫學官Adrian Di Bisceglie醫學博士表示：“全球新冠疫情的肆虐為此次臨床試驗帶來了巨大的挑戰。感謝奮戰在一線的臨床研究者的專業工作，使得這項臨床能夠成功地完成，并取得了積極的結果。同時，我們也衷心感謝患者的全力配合與支持。”

君圣泰創始人及首席執行官劉利平博士表示：“原發性硬化性膽管炎(PSC)致病機制復雜，全球目前尚無獲批上市的治療藥物，該領域具有重大未滿足的臨床需求。本次臨床二期試驗所取得的積極結果將激勵我們團隊全力開發HTD1801，早日為全球患者提供安全、有效、同時兼顧‘腸-肝-膽’多重獲益的綜合性治療方案。”

關于 HTD1801

HTD1801是全球首創的新分子實體，在全球范圍同步開發原發性硬化性膽管炎(PSC)、原發性膽汁性膽管炎(PBC)、非酒精性脂肪性肝炎合并二型糖尿病(NASH + T2DM)、二型糖尿病及其合并癥等適應癥。

在兩項已經完成的臨床二期試驗中(分別針對PSC和NASH + T2DM)，HTD1801均達到首要臨床終點及關鍵次要終點，并展現良好的安全性與耐受性。近日，HTD1801也獲得了國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)在中國開展用于二型糖尿病患者血糖控制的適應癥的臨床試驗默示許可，進一步加速了HTD1801的全球同步開發。

HTD1801獲得國家“十三五”“重大新藥創制”科技重大專項支持;并獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予2項快速審評通道資格認定(分別針對PSC和NASH)、1項孤兒藥資格認定(針對PSC)。

關于君圣泰

君圣泰是一家立足源頭創新的的臨床階段生物技術公司，針對慢性肝病、代謝、消化等領域的重大未滿足臨床需要，專注開發原創新藥、布局全球專利保護、在全球同步開發“First-in-Class”創新藥。

(新媒體責編：syhz0808)