北海康成制藥有限公司(以下簡稱“北海康成”)是一家立足中國、全球領先的罕見病生物制藥公司，一直致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司宣布CAN103新藥臨床試驗申請(IND)已獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)的批準。CAN103是一種酶替代治療藥物，由北海康成開發，作為其和藥明生物(2269.HK)在罕見病藥物領域戰略合作伙伴關系的一部分，用于成人和兒童I型和III型戈謝病患者的長期治療。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士說：“CAN103在CDE的審查歷經創紀錄的52個工作日獲批，對于中國的戈謝病人患者是個重大進展。我們正在積極地為啟動該臨床試驗做各項準備。CAN103是我們與藥明生物在罕見病領域共同合作的候選藥物之一， 該臨床試驗項目在中國獲批啟動是北海康成的一個重要里程碑事件。”他還表示：“盡管戈謝病治療方法已經在中國獲批上市幾十年，但仍有大多數患者無法獲得治療。這一現狀凸顯了中國急需獲得本土化的治療和解決方案。”

關于戈謝病(GD)

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥，它以常染色體隱性方式遺傳，因位于1號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因的突變，造成體內該酶的缺乏，細胞內葡萄糖腦苷脂類分子無法正常代謝而堆積在溶酶體中，其臨床表現為脾腫大、肝腫大、貧血、血小板減少、骨痛和神經系統等癥狀。近30年來，臨床試驗和真實世界的支持數據表明，戈謝病經葡萄糖腦苷脂酶替代療法(ERT)治療，其主要非神經系統癥狀和健康相關的患者生活質量均有顯著改善。根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。

關于北海康成制藥有限公司

北海康成制藥有限公司是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。

北海康成擁有13個具有巨大市場潛力的藥物資產組成的綜合且差異化管線，針對一些最普遍的罕見病和罕見腫瘤。

這些疾病包括Hunter綜合征(MPS II)和其他溶酶體貯積癥(LSD)、補體介導的疾病、甲型血友病、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病和神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤(GBM)。

北海康成戰略性地將全球合作與內部研究相結合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術領域之中。北海康成的全球合作伙伴包括但不限于：Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學醫學院(UMass)和LogicBio。

(新媒體責編：zpl05-02)