此次申報是基于兩項百悅澤®治療慢性淋巴細胞白血病全球3期試驗，這兩項研究覆蓋了初治和復發/難治的患者人群

根據處方藥申報者付費法案，FDA對此項申請做出決議的目標日期為2022年10月22日

百濟神州(納斯達克代碼：BGNE;香港聯交所代碼：06160;上交所代碼：688235)是一家立足于科學的全球性生物科技公司，專注于開發創新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司于今日宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已受理百悅澤®(澤布替尼)用于治療成人慢性淋巴細胞白血病(CLL)或小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)患者的新適應癥上市許可申請(sNDA)。CLL是成人中最常見的白血病類型。根據處方藥申報者付費法案(PDUFA)，FDA做出決議的目標日期為2022年10月22日。

百濟神州血液學首席醫學官黃蔚娟醫學博士表示：“我們很興奮地宣布百悅澤®用于治療CLL的新適應癥上市許可申請已獲得FDA的受理，這是百悅澤®全球藥政注冊項目中的又一重要里程碑。百悅澤®在針對復發/難治性患者的ALPINE研究中展示出了優于伊布替尼的經研究者評估的總緩解率(ORR)，而在針對初治患者的SEQUOIA研究中展示了優于化學免疫治療的無進展生存(PFS)，這說明百悅澤®有望改善CLL患者的治療效果。我們期待與FDA就此次申報進行深入討論，并將這一重要的治療選擇帶給美國的CLL患者。”

此次針對CLL/SLL的sNDA申報是基于2項關鍵性、隨機的臨床3期研究以及8項在B細胞惡性腫瘤中的支持性研究數據。其中百悅澤®治療CLL/SLL的2項全球3期試驗分別為：ALPINE研究(NCT03734016)，對百悅澤®與伊布替尼進行對比，用于治療復發/難治性(R/R)患者;和SEQUOIA(NCT03336333)研究，對百悅澤®與苯達莫司汀聯合利妥昔單抗進行對比，用于治療初治(TN)患者。此外，SEQUOIA研究中的非隨機組入組了伴有17p缺失的患者，旨在評估百悅澤®對這一高危人群的單藥治療效果。上述兩項研究共入組了來自17個國家的患者，包括美國、中國、澳大利亞、新西蘭和歐洲的多個國家。ALPINE試驗和SEQUOIA試驗的結果分別在2021年6月的第26屆歐洲血液學協會(EHA2021)線上年會和2021年12月的第63屆美國血液學會(ASH)年會上報告。

丹娜法伯癌癥中心血液惡性腫瘤科CLL中心主任、以上兩項研究的主要研究者Jennifer R. Brown醫學博士表示：“盡管既往已獲批的BTK抑制劑已為許多CLL患者帶來了獲益，但并非所有患者都能夠取得良好的臨床緩解，很多患者對于此前已獲批的BTKi治療方案無法耐受，因此，患者仍存在持續未被滿足的臨床需求。”ALPINE和SEQUOIA研究中顯示，接受百悅澤®治療的CLL患者總體耐受性良好，房顫發生率低，且與伊布替尼和化學免疫治療相比，展現了強有力的療效。

關于慢性淋巴細胞白血病

慢性淋巴細胞白血病(CLL)是成人中最常見的白血病類型。CLL約占白血病新發病例的四分之一，2021年美國的新發病例超過2.1萬例[1]。2018年，美國預估有195,129人患有慢性淋巴細胞白血病[1] 。CLL始于骨髓中某幾種白細胞(淋巴細胞)，這些細胞會從骨髓中進入血液。骨髓中癌細胞(白血病細胞)的增殖，導致細胞抗感染的能力降低，癌細胞擴散到血液中，從而累及身體的其他部位，包括淋巴結、肝臟和脾臟[2],[3],[4]。已知BTK通路是惡性B細胞信號傳導的重要介質，能夠通過BCR信號通路影響惡性B細胞，致使CLL的發生[5]。小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)是一種影響免疫系統B淋巴細胞的非霍奇金淋巴瘤，它與CLL有許多相似之處，但其腫瘤細胞多見于淋巴結中[6]。

關于百悅澤®

百悅澤®(澤布替尼)是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內不斷合成，百悅澤®的設計通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白完全、持續的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學，百悅澤®能在多個疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。

百悅澤®既往已在美國獲批用于治療三項適應癥：2019年11月，獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細胞淋巴瘤(MCL)患者;2021年8月，獲批用于治療華氏巨球蛋白血癥(WM)成人患者;和2021年9月，獲批用于治療既往至少接受過一種抗CD20治療的復發/難治性邊緣區淋巴瘤成人患者*。

迄今為止，百悅澤®已在包括美國、中國、歐盟和英國、加拿大、澳大利亞和其他國際市場的40多個國家和地區獲得20多項批準。目前，其在全球范圍內仍有40多項藥政申報正在審評中。

* 該項適應癥基于總緩解率獲得加速批準。針對該適應癥的后續正式批準將取決于確證性試驗中臨床益處的驗證和描述。

關于百濟神州腫瘤學

百濟神州通過自主研發或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發，致力于為全球患者提供有效、可及且可負擔的藥物。公司全球臨床研究和開發團隊已有約2,900人且仍在不斷壯大，目前正在全球范圍支持100多項正在進行或籌備中的臨床研究的展開，已招募患者和健康受試者超過14,500人。公司產品管線深厚、試驗布局廣泛，試驗已覆蓋全球超過 45 個國家/地區，且均由公司內部團隊牽頭。公司深耕于血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開發，同時專注于單藥療法和聯合療法的探索。目前，百濟神州自主研發的三款藥物已獲批上市：百悅澤®(BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟、加拿大、澳大利亞及其他國際市場獲批上市)、百澤安®(可有效避免Fc-γ受體結合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市)及百匯澤®(已在中國獲批上市)。

同時，百濟神州還與其他創新公司合作，共同攜手推進創新療法的研發，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在銷售多款由安進、百時美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權的腫瘤藥物。公司也通過與包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內的多家公司合作，更大程度滿足當前全球范圍尚未被滿足的醫療需求。

2021年1月，百濟神州和諾華宣布合作，授予諾華在北美、歐洲和日本共同開發、生產和商業化百濟神州的抗PD-1抗體百澤安®。基于這一成果豐富的合作，FDA正在對百澤安®的新藥上市許可申請(BLA)進行審評，同時，百濟神州和諾華于2021年12月宣布了兩項新的協議，授予諾華共同開發、生產和商業化百濟神州的TIGIT抑制劑ociperlimab(當前處于3期臨床開發階段)，并在百濟神州的產品組合中授予5款已獲批的諾華腫瘤產品在中國指定區域的權益。

關于百濟神州

百濟神州是一家立足于科學的全球性生物科技公司，專注于開發創新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過加強自主研發能力和合作，加速推進多元、創新的藥物管線開發。我們致力于在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過8,000人的團隊。。

(新媒體責編：pl0902)