北海康成制藥有限公司(以下簡(jiǎn)稱(chēng)"北海康成", 股票代碼"1228.HK" )，是一家全球化的生物制藥公司，作為全球罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，北海康成致力于創(chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布針對(duì)戈謝病 I 型和 III 型初治患者開(kāi)展的 CAN103 注射液 I/II 期臨床試驗(yàn)完成首例患者給藥。

北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師韓冰教授為此次多中心試驗(yàn)項(xiàng)目的主要研究者，該試驗(yàn)預(yù)計(jì)招募約 40 名患者。戈謝病是一種溶酶體貯積病，由遺傳性酶缺乏引起，導(dǎo)致鞘脂及葡萄糖腦苷脂貯積，從而導(dǎo)致多器官受累并呈進(jìn)行性加重、骨病、甚至危及生命。作為與藥明生物(2269.HK)在罕見(jiàn)病領(lǐng)域戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系的一部分，CAN103是北海康成正在開(kāi)發(fā)的一種酶替代療法( ERT )，用于患有 I 型和 III 型戈謝病成人和兒童的長(zhǎng)期治療。在中國(guó)，由于治療費(fèi)用高昂，許多戈謝病患者無(wú)法獲得有效的治療。

本研究是一項(xiàng)多中心 I/II 期臨床試驗(yàn)，包括兩個(gè)部分：A部分(I期)為開(kāi)放研究，旨在評(píng)估 CAN103 酶替代療法在不同劑量下，在少數(shù)Ⅰ型戈謝病初治受試者中的安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)特征。B部分(II期)主要在較多數(shù)的Ⅰ型和Ⅲ型戈謝病受試者中進(jìn)行隨機(jī)雙盲，平行對(duì)照，劑量比較的研究，以評(píng)估CAN103的安全性、有效性。

"CAN103臨床試驗(yàn)完成戈謝病患者的首次給藥，證明了北海康成致力于開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病解決方案的承諾。因?yàn)榧词乖诟曛x病重組ERT療法獲批 25 年后的今天，中國(guó)乃至全球仍有許多患者無(wú)法獲得治療。"北海康成創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士說(shuō)。"我們很自豪能夠與中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟(CHARD)和其他罕見(jiàn)病相關(guān)機(jī)構(gòu)合作，并取得這一試驗(yàn)進(jìn)展。北京協(xié)和醫(yī)院是國(guó)家罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)的牽頭單位，我們也期待在推進(jìn)戈謝病創(chuàng)新療法的過(guò)程中與北京協(xié)和醫(yī)院開(kāi)展合作。"

關(guān)于CAN103：

CAN103是正在開(kāi)發(fā)的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法，大多數(shù)戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經(jīng)病變型和慢性神經(jīng)病變型。CAN103通過(guò)靜脈輸注特異性地補(bǔ)充戈謝病患者體內(nèi)溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

關(guān)于戈謝病(GD)：

戈謝病是一種最常見(jiàn)的溶酶體貯積癥之一，為位于1號(hào)染色體長(zhǎng)臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對(duì)男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產(chǎn)期致死型、I型(非神經(jīng)病變型)、II型(急性神經(jīng)病變型)和III型(慢性神經(jīng)病變型)，其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶(酸性β-葡萄糖苷酶)缺乏引起的，這種酶有助于分解溶酶體內(nèi)一種被稱(chēng)作葡萄糖腦苷脂(葡糖神經(jīng)酰胺)的細(xì)胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內(nèi)的單核巨噬細(xì)胞系細(xì)胞中(Gaucher細(xì)胞)，導(dǎo)致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴(yán)重的戈謝病類(lèi)型(圍產(chǎn)期致死型，II型和III型)，早期可出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)癥狀。25 年多來(lái)，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法(ERT) 一直是戈謝病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法，臨床試驗(yàn)和真實(shí)世界數(shù)據(jù)表明，患者的主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和體征以及生活質(zhì)量得到了顯著改善。根據(jù)弗若斯特沙利文的報(bào)告數(shù)據(jù)顯示，2020年在中國(guó)約有3000名戈謝病患者。

關(guān)于北海康成：

北海康成制藥有限公司(以下簡(jiǎn)稱(chēng)"北海康成"，股票代碼1228.HK)是一家全球化的罕見(jiàn)病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。

公司目前擁有13 個(gè)具有可觀市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組合，其中包括三種已獲批上市產(chǎn)品和10個(gè)在研藥物。這些產(chǎn)品均針對(duì)一些較普遍的罕見(jiàn)疾病和罕見(jiàn)腫瘤適應(yīng)癥，比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病A、代謝紊亂和罕見(jiàn)的膽汁淤積性肝病，包括阿拉杰里綜合征、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥和膽道閉鎖，以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。

北海康成將外部合作與內(nèi)部研究相結(jié)合，以建立下一代基因治療技術(shù)。公司的全球合作伙伴包括不限于Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學(xué)院、LogicBio、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部和Scriptr Global等。

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