北�？党芍扑幱邢薰�司(以下簡稱"北�？党�"，股票代碼"1228.HK")， 是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司于今日發布了截至2022年12月31日的財務狀況和公司動態。

"我們在構建和推進北�？党傻漠a品研發管線方面取得了重大進展。目前的產品管線包含14個針對罕見病的藥物，且每一個產品都具有巨大的市場潛力。"北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示："我們對新的一年滿懷信心并充滿期待，相信我們即將發布和分享的重要信息數據也將為股東帶來短期和長期的價值。具體而言，今年我們計劃發布的重要數據，包括用于治療膠質母細胞瘤的CAN008和用于治療陣發性夜間性血紅蛋白尿癥的CAN106。在這些重要的里程碑之外，我們預計用于治療阿拉杰里綜合征的邁芮倍^® (CAN108)有望在2023年上半年獲得批準上市。"

下一步里程碑

邁芮倍 ^® (CAN108) –作為治療阿拉杰里綜合征(ALGS)的新藥有望于2023年上半年在中國獲批上市。

CAN008 – 預計于2023年下半年讀取膠質母細胞瘤II期試驗的中期數據。

CAN106 – 預計于2023年年中公布陣發性夜間性血紅蛋白尿癥1b期試驗的頂線數據。

CAN103 –預計于2024年年中之前提交用于治療戈謝病的新藥上市申請(NDA)。

基因療法 – 預計于2024年第四季度為用于治療脊髓性肌萎縮癥的新型第二代scAAV9基因療法向美國FDA提交美國新藥上市申請(IND)。

財務要點

收益由截至2021 年12 月31 日止年度的人民幣31.2百萬元增加人民幣47.8 百萬元或153.2%至截至2022年12月31日止年度的人民幣79.0 百萬元，主要歸因于海芮思®及Nerlynx® 的銷售額增加。

年內虧損由截至2021年12月31日止年度的人民幣1,077.0百萬元減少約人民幣593.5百萬元或55.1%至截至2022年12月31日止年度的人民幣483.5百萬元，主要由于可轉換可贖回優先股公平值變動虧損及研發成本減少。

年內經調整虧損由截至2021年12月31日止年度的人民幣581.3百萬元減少約人民幣124.6百萬元或21.4%至截至2022年12月31日止年度的人民幣456.7百萬元。年內經調整虧損乃通過調整年內國際財務報告準則虧損人民幣483.5百萬元(2021年：人民幣1,077.0百萬元)得出，剔除了(i)首次公開發售前可轉換可贖回優先股及衍生金融工具的一次性、非現金、國際財務報告準則公平值變動;(ii)以股份為基礎的付款開支;及(iii)上市開支的影響。

研發開支由截至2021年12月31日止年度的人民幣427.7百萬元減少人民幣116.5百萬元至截至2022年12月31日止年度的人民幣311.2百萬元，主要歸因于許可費的減少，但部分被測試及臨床試驗開支的增加所抵銷。

不包括許可費的研發開支由截至 2021 年 12 月 31 日止年度的人民幣 213.9 百萬元增加人民幣 37.8 百萬元至截至 2022 年 12 月 31 日止年度的人民幣 251.7百萬元。

截至2022年12月31日，公司現金及銀行結余為人民幣463.1百萬元。

業績摘要

海芮思 ^® (CAN101)：一款針對黏多糖貯積癥II型（又稱：亨特綜合征）的酶替代療法藥物，自2018年5月起，黏多糖貯積癥II型已被納入中國"第一批罕見病目錄" 。

海芮思®作為黏多糖貯積癥II型的首個及唯一的酶替代療法于2021年5月在中國內地推出。隨著新患者識別速度加快和商業保險覆蓋范圍擴大，截至2022年12月31日，公司已經診斷識別了667名患者。截至2022年12月31日，海芮思®在中國已被78個城市納入商業保險(惠民保)。

邁芮倍 ^® (CAN108)：一款用于治療罕見膽汁淤積性肝病的口服液藥物，是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白(IBAT)抑制劑。北�？党蓳碛性诖笾腥A區開發、商業化以及在某些情況下生產邁芮倍^® 的獨家權利。

邁芮倍^® 在美國和歐洲被批準用于治療阿拉杰里綜合征 (ALGS)，并且正在研究治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥 (PFIC) 和膽道閉鎖 (BA)。

在中國開展的邁芮倍^® 治療膽道閉鎖(BA)的II期EMBARK研究中已完成首例患者給藥。該項臨床試驗由Mirum進行，由北�？党筛鶕�與Mirum簽訂的許可協議提供支持。

邁芮倍 ^® 還獲得了 中國國家藥品監督管理局的優先審評資格，并可能在 2023 年上半年獲得批準上市。

 CAN106：一種新型長效單克隆抗體，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH)、重癥肌無力(MG)及其它C5補體介導相關疾病。自2018年5月起，PNH已被納入中國"第一批罕見病目錄 "。

2022年11月，CAN106已被美國食品藥物管理局(FDA)授予孤兒藥資格認證，用于治療重癥肌無力(MG)。

2022年2月在新加坡取得的I期研究積極頂線數據結果證明，CAN106對補體系統的完全功能性阻斷，具有安全性和耐受性。

2022年3月，在中國進行的CAN106注射液Ib/II期臨床試驗已完成首例PNH患者給藥。正在進行中的Ib期試驗由3個隊列組成，并計劃于2023年年中公布試驗頂線數據。

CAN008：用于治療膠質母細胞瘤(GBM)的藥物，是一種CD95-Fc糖基化融合蛋白。

CAN008 在中國的II期臨床試驗已于2023年3月完成患者入組，并預計于2023年下半年進行中期讀取數據。

CAN008計劃在中國進行商業化，作為膠質母細胞瘤標準治療(放療加化療)的聯合治療。

北海康成擁有CAN008在大中華區獨家開發任何適應癥的權利，包括作為用于治療新冠潛在的新型治療方案。

CAN103：用于治療戈謝病(GD)的酶替代療法。自2018年5月起，GD已被納入中國"第一批罕見病目錄 "。

目前已完成 CAN103多中心I/II期臨床試驗的A部分，并于2023年第一季度開始B部分臨床試驗。B 部分將作為潛在的可用于中國上市申請的關鍵性試驗，并預計在2024年年中之前提交新藥上市申請(NDA)。

CAN103是中國首個處于臨床試驗開發階段的針對成人及兒童I型和III型戈謝病的酶替代療法。

基因治療：北�？党蓳碛邢冗M的世界一流基因療法平臺，專注于腺相關病毒 (AAV)作為基因遞送載體，有望成為多種基因遺傳疾病一次性持久治療方案。自2018年5月起，法布雷病和SMA被列入中國"第一批罕見病目錄" 。

于 2022 年 7 月啟用了北海康成新一代基因技術研發中心實驗室 ，這一自有的基因治療研發中心，將專注于開創罕見疾病下一代、有潛在治愈性的基因療法，包括龐貝氏病、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥(SMA) 。

2022年10月及2022年5月，公司分別在第29屆歐洲基因與細胞治療學會大會(ESGCT)及2022年美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會上，展示與UMass Chan醫學院Horae基因治療中心開展罕見病基因治療研究合作的初步基因治療數據。數據顯示，與基準載體scAAV9-CMVen/CB-hSMN1相比，從內源性hSMN1啟動子表達co–hSMN1的新型第二代scAAV9基因治療在脊髓性肌萎縮癥(SMA)小鼠模型中顯示了更強的效力、有效性和安全性。此基準載體和目前美國獲批用于治療SMA基因療法的載體類似。

公司宣布已從UMass Chan醫學院獲得開發和商業化新型第二代scAAV9基因療法的全球授權，通過內源性hSMN1啟動子表達co-hSMN1基因以治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)。北�？党捎媱澯�2024年第四季度提交美國新藥臨床試驗申請(IND)。

于2022年下半年從LogicBio(Alexion, AstraZeneca Rare Disease的全資附屬公司)獲得針對法布雷及龐貝氏基因療法的專有生產工藝的全球非獨家權利。公司也已于2022年年底前完成LogicBio Therapeutics有關法布雷病及龐貝氏病的開發中基因療法產品的全面技術轉讓。

組織更新

公司成立了世界一流的補體疾病科學顧問委員會，專注于CAN106的全球開發，CAN106是一種針對C5補體的新型長效單克隆抗體。該科學顧問委員會將就CAN106臨床開發計劃提供指導，并探索CAN106在其他適應癥中的潛力。

北�？党芍扑幱邢薰�司簡介

北海康成制藥有限公司(以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK)是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有14 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和11個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。

北�？党傻男乱淮�基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥(SMA)和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自 SMA 基因治療的動物數據已在美國基因和細胞治療學會 (ASGCT)、歐洲基因和細胞治療學會 (ESGCT) 以及世界肌肉組織大會上發表。

公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

(新媒體責編：wa12)