4月27日，專注于開發(fā)RNA靶向療法的創(chuàng)新型生物制藥公司施能康公司(Synerk)宣布旗下在研的首款小干擾RNA (siRNA)產(chǎn)品Ⅰ期臨床試驗已順利完成首例受試者入組給藥。根據(jù)公開數(shù)據(jù)，這是國內(nèi)首款進(jìn)入受試者臨床給藥治療階段的針對某特定靶點的siRNA候選藥物，施能康公司具有完整的自主知識產(chǎn)權(quán)。

該款siRNA候選藥基于施能康已申請專利的國際領(lǐng)先GalNAc肝靶向遞送平臺技術(shù)開發(fā)而來，能夠安全、高效地將siRNA遞送到肝細(xì)胞中，利用RNA干擾的自然過程，直接在mRNA層面干預(yù)肝臟靶點蛋白合成，從而達(dá)到治療目的。相較于早先開發(fā)的siRNA藥物，該款siRNA候選藥在保持了優(yōu)異活性和良好安全性的同時，在體內(nèi)也更加穩(wěn)定。

本項Ⅰ期、多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照研究旨在評估受試者注射該藥物的安全性和耐受性，同時也對藥代動力學(xué)和初步藥效進(jìn)行探索。施能康CEO蘭濤博士表示，目前以siRNA藥物為代表的新型核酸療法具備巨大的市場空間，行業(yè)參與者眾多，但大部分仍然集中在臨床前階段。"本次研究順利實現(xiàn)首次受試者安全給藥，代表著這款siRNA新藥已率先進(jìn)入人體實驗階段，是施能康在探索siRNA治療道路上的一個重要里程碑。"

這一里程碑事件的完成得益于施能康團(tuán)隊在核酸治療領(lǐng)域數(shù)十年的技術(shù)積累和卓越的執(zhí)行能力。"目前來說，施能康團(tuán)隊可能是國內(nèi)唯一擁有完整siRNA成藥上市經(jīng)驗的團(tuán)隊，在siRNA設(shè)計、合成和篩選、CMC、臨床前研究和臨床試驗等方面都具有第一手經(jīng)驗。我們將把這款siRNA產(chǎn)品作為一個突破口，為后續(xù)開發(fā)其他疾病靶點的創(chuàng)新療法奠定基礎(chǔ)。"施能康CEO蘭濤博士表示，"施能康在研的多個siRNA靶向藥物，覆蓋了心血管/代謝疾病、肝病、傳染性疾病、補(bǔ)體、凝血相關(guān)疾病和CNS疾病。公司具備特有的靶向肝臟和肝外器官的創(chuàng)新性遞送技術(shù)平臺，目前我們正在積極推進(jìn)多個臨床前研發(fā)項目，預(yù)計未來會有更多突破性小核酸藥物進(jìn)入臨床階段。"

施能康聯(lián)合創(chuàng)始人、科研負(fù)責(zé)人蔣偉文博士表示，"基于數(shù)十年核酸制藥經(jīng)驗和大量體內(nèi)體外實驗篩選，施能康團(tuán)隊精心設(shè)計了這款siRNA候選藥，并已在全球范圍內(nèi)申請了專利。在動物模型實驗中，這款候選藥的藥效包括生物標(biāo)志物的變化指標(biāo)和持續(xù)時間都達(dá)到了國際先進(jìn)水平。在臨床前試驗中，也體現(xiàn)了相較其它已上市siRNA藥物類似或更好的安全性。"

"與小分子和抗體類藥物相比，siRNA藥物的藥效持續(xù)時間更長，給藥頻率更低，可以顯著提高患者的服藥依從性。"施能康臨床研發(fā)負(fù)責(zé)人邢剛博士表示，"本項Ⅰ期臨床試驗，將為我們提供充足的安全性、耐受性及PK/PD數(shù)據(jù)，用以支持未來的中晚期臨床試驗。我們將以最快的速度推進(jìn)臨床試驗，爭取早日為病人提供新的治療手段。"

關(guān)于施能康

施能康是一家專注于開發(fā)RNA靶向療法的生物制藥公司，由具有RNA療法領(lǐng)域豐富經(jīng)驗的行業(yè)專家創(chuàng)立，在美國波士頓、中國蘇州和北京設(shè)有辦公室。施能康旨在打造世界一流的RNA靶向治療公司，治療通過常規(guī)療法難以治愈的疾病。

(新媒體責(zé)編：wa12)