邁芮倍是中國唯一獲批用于治療ALGS膽汁淤積性瘙癢的藥物

北海康成將舉行投資者電話會議

北海康成制藥有限公司 (以下簡稱"北海康成"，股票代碼"1228.HK")， 是一家在中國領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布，邁芮倍®(LIVMARLI®/氯馬昔巴特口服溶液)已獲得了中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)的批準(zhǔn)上市，用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征(ALGS)患者膽汁淤積性瘙癢 。

邁芮倍在美國獲得批準(zhǔn)上市，用于治療3個月及以上ALGS患者的膽汁淤積性瘙癢;并在歐洲獲得批準(zhǔn)上市，用于治療2個月及以上的患者。此外，根據(jù)中國海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的"先行先試"政策，邁芮倍去年已被批準(zhǔn)作為臨床急需藥品在該區(qū)內(nèi)治療ALGS。根據(jù)與Mirum制藥公司的協(xié)議，北海康成擁有邁芮倍在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化以及在特定條件下生產(chǎn)的獨家授權(quán)，用于治療包括膽道閉鎖(BA)、阿拉杰里綜合征(ALGS)和進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)在內(nèi)的三種罕見肝病以及其他可選擇的適應(yīng)癥。LIVMARLI目前正在進行用于治療BA的2期全球EMBARK研究。

北海康成將舉行投資者電話會議，討論批準(zhǔn)事宜。

北海康成的創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示："我們很高興這一新型療法在西方主要市場獲得批準(zhǔn)后不久，邁芮倍就在中國大陸地區(qū)獲得了上市許可。能夠為中國的罕見病患者提供與世界其他地區(qū)相同的先進療法，這不僅顯示了我們在藥政事務(wù)方面的專業(yè)性，而且踐行了北海康成‘讓全世界患者都能獲得改變生活的療法'的使命。邁芮倍是中國唯一獲批用于治療與ALGS相關(guān)的膽汁淤積性瘙癢的藥物。我們期待將這種具有前景的新療法帶給中國數(shù)千名ALGS患者，并進一步開發(fā)邁芮倍的其他適應(yīng)癥。同時，特別感謝我們的合作伙伴Mirum制藥公司。"

關(guān)于邁芮倍®(LIVMARLI®/氯馬昔巴特口服溶液)

邁芮倍® (LIVMARLI® /氯馬昔巴特口服溶液)是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運蛋白(IBAT)抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝回圈，降低肝內(nèi)和血清中的膽汁酸水平，減少由此介導(dǎo)的肝臟損傷，緩解膽汁淤積瘙癢(極度瘙癢)。邁芮倍口服液是在中國、美國(3個月及以上)及歐盟(2個月及以上)批準(zhǔn)的第一個也是唯一一個用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。

邁芮倍由公司進行臨床開發(fā)，用于治療膽汁淤積性肝病適應(yīng)癥，包括ALGS、PFIC和BA，并已獲得FDA的孤兒藥認定。

根據(jù)與Mirum制藥公司的協(xié)議，北海康成已獲得邁芮倍口服液大中華區(qū)對ALGS、PFIC、BA以及其他可選擇的適應(yīng)癥的開發(fā)，商業(yè)化以及在特定條件下生產(chǎn)的獨家授權(quán) 。

關(guān)于Alagille綜合征(ALGS)

Alagille綜合征(ALGS)是一種常染色體顯性遺傳疾病，可導(dǎo)致晚期肝臟疾病和死亡。其發(fā)病率在1/30,000到1/50,000之間[1] ，而該疾病已在中國國家罕見病注冊系統(tǒng)中(NRDRS)注冊。ALGS以膽管發(fā)育異常和外肝臟器官(如腎臟和眼睛)以及骨骼和心血管系統(tǒng)的受累為特征。100%的患者都有肝臟受累[2, 3]，通常在新生兒期或出生后的前3個月內(nèi)表現(xiàn)為慢性膽汁淤積(膽汁流動減慢或停滯)。除了黃疸、皮膚黃色瘤和肝腫大外，患者還會出現(xiàn)嚴(yán)重的瘙癢[4]，這可能導(dǎo)致患兒搔抓而引起皮膚畸形、情緒障礙、睡眠剝奪和學(xué)習(xí)中斷[5]，并嚴(yán)重影響患者的生長、發(fā)育和生活質(zhì)量[6]，并可能導(dǎo)致肝移植[7]。

重要安全信息 (適用于美國地區(qū) )

可能導(dǎo)致副作用包括：

肝功能指標(biāo)變化： ALGS患者在接受LIVMARLI™治療期間，肝功能檢查的某些指標(biāo)常會發(fā)生變化，并可能加重。這些變化可能是肝臟損傷的跡象，且可能會帶來嚴(yán)重后果。在開始治療之前和治療期間，醫(yī)療提供者應(yīng)對患者進行肝功能的血液檢查。如果出現(xiàn)任何肝臟問題的跡象或癥狀，例如惡心或嘔吐、皮膚或眼白變黃、尿液變?yōu)樯钌�或棕色、右�?cè)腹部疼痛或食欲不振，請立即告知醫(yī)療提供者。

胃腸道問題： 在接受LIVMARLI™治療期間，可能出現(xiàn)胃腸道問題，如腹瀉、腹痛和嘔吐。如果這些癥狀比平時更頻繁或更嚴(yán)重，請立即告知醫(yī)療提供者。

脂溶性維生素(FSV)缺乏： ALGS患者普遍存在FSV缺乏癥，而在接受治療期間可能會加重。在開始治療之前和治療期間，醫(yī)療提供者應(yīng)對患者進行血液檢查。

治療期間的其他常見副作用，包括胃腸道出血和骨折。

簡介

北海康成制藥有限公司(以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK)是一家在中國領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司目前擁有14 個具有可觀市場潛力的藥物資產(chǎn)組合，其中包括4種已獲批上市產(chǎn)品和10個在研藥物。這些產(chǎn)品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經(jīng)肌肉疾病以及膠質(zhì)母細胞瘤。

北海康成的新一代基因技術(shù)研發(fā)中心實驗室正在開發(fā)針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥(SMA)和其他神經(jīng)肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領(lǐng)先的研究人員和生物技術(shù)公司合作。來自 SMA 基因治療的動物數(shù)據(jù)已在美國基因和細胞治療學(xué)會 (ASGCT)、歐洲基因和細胞治療學(xué)會 (ESGCT) 以及世界肌肉組織大會上發(fā)表。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學(xué)院、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部和Scriptr Global 等。

(新媒體責(zé)編：wa12)