2023年10月18日，博騰生物聯(lián)合戰(zhàn)略合作伙伴三卿生物、軍科正源、賽賦醫(yī)藥和昆拓主辦，與浙江省生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)大腦、杭州和達(dá)新想科技發(fā)展有限公司及火石數(shù)鏈共同協(xié)辦的《基因與細(xì)胞治療藥物研發(fā)生產(chǎn)及注冊申報一體化服務(wù)》全國巡講沙龍-杭州站在杭州醫(yī)藥港成功舉辦。

本次沙龍活動邀請了7位嘉賓和現(xiàn)場參會的近百名行業(yè)精英一起，圍繞基因與細(xì)胞治療藥物的研發(fā)、生產(chǎn)和注冊申報等不同環(huán)節(jié)展開深入討論，現(xiàn)場反響熱烈，各專家的專業(yè)分享也給現(xiàn)場觀眾帶來全新的思路和解決方案。

三卿生物聯(lián)合創(chuàng)始人趙靜作為本次沙龍的主持人，代表主辦方向現(xiàn)場參會者表示熱烈歡迎，同時介紹了目前基因與細(xì)胞治療行業(yè)的進展。希望通過本次沙龍的經(jīng)驗交流與深入溝通，共同探討產(chǎn)業(yè)備受關(guān)注的話題，為基因與細(xì)胞治療藥物領(lǐng)域的發(fā)展貢獻智慧和力量。

博騰生物營銷副總經(jīng)理閻宇分享了博騰生物獨特的CGT藥物研發(fā)生產(chǎn)及注冊申報一體化服務(wù)。在CMC方面，博騰生物專注基因與細(xì)胞治療CDMO，覆蓋質(zhì)粒、細(xì)胞治療、基因治療、溶瘤病毒、核酸治療及活菌療法等，已為9個IND申報項目提供CMC和全球申報服務(wù)，管線類型包括CAR-T，TIL和mRNA。在建設(shè)CGT生態(tài)圈方面，博騰生物致力于整合優(yōu)質(zhì)資源，聯(lián)合上下游合作伙伴為研發(fā)藥企提供一站式服務(wù);同時，博騰生物也注重行業(yè)生態(tài)圈的構(gòu)建，成功打造了專注在CGT領(lǐng)域的青藜風(fēng)云論壇，我們期望各界人士的積極參與，共同為推動基因與細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展貢獻力量。

博騰生物細(xì)胞治療生產(chǎn)總監(jiān)李華分享了"不同細(xì)胞治療產(chǎn)品工藝放大及優(yōu)化策略"，圍繞CAR-T、TCR-T、UCAR-T、MSC、TIL等不同典型細(xì)胞治療產(chǎn)品進行講解。針對不同細(xì)胞類型，需要分析每種細(xì)胞類型在目的細(xì)胞分離、細(xì)胞的激活及改造、細(xì)胞的大規(guī)模擴增以及細(xì)胞的濃縮灌裝等各個工藝階段的考量點，根據(jù)考量點初步確定工藝放大的路徑。選擇自動化設(shè)備匹配工藝放大的需求，以及密閉化流程的設(shè)計。在產(chǎn)品檢測項方面，需要根據(jù)確定的工藝放大的流程以及不同細(xì)胞類型的特點，確定中間品檢測的方案，關(guān)鍵參數(shù)的控制以及質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)。

軍科正源科學(xué)指導(dǎo)部科學(xué)家王亞楠介紹了"基于AAV載體基因治療藥物臨床評價策略探討"。不同于傳統(tǒng)的大小分子藥物，rAAV載體介導(dǎo)的基因治療藥物具有自身的結(jié)構(gòu)和功能特點，其臨床評價策略也更具特殊性和復(fù)雜性，需要綜合考慮風(fēng)險獲益，采取具體問題具體分析的基本原則，開展臨床試驗評價。其中生物分析涉及分子、細(xì)胞、免疫學(xué)等多平臺生物分析技術(shù)，軍科正源建立了包括基因、分子、細(xì)胞等多個水平的生物分析方法對臨床生物樣本中的某rAAV載體藥物的生物分布和載體脫落、生物標(biāo)志物及免疫原性等指標(biāo)進行生物分析，為該藥物臨床有效性及安全性評價提供堅實的數(shù)據(jù)支持。

三卿生物聯(lián)合創(chuàng)始人李丹分享了"CGT藥物注冊申請與審評審批政策解析"的主題報告。如何加快CGT產(chǎn)品從研發(fā)走向上市的進程一直是大家關(guān)注的焦點。通過對藥物研發(fā)生命周期中涉及到的不同注冊節(jié)點進行合理規(guī)劃，可以很大程度上加速產(chǎn)品獲批上市。本次從注冊的角度對藥物研發(fā)生命周期中涉及到的溝通交流政策及加快上市注冊程序的申請時間點、申請流程及資料準(zhǔn)備等相關(guān)內(nèi)容進行了介紹，同時對國內(nèi)已上市及已遞交上市申請的CAR-T產(chǎn)品的注冊申報流程進行了案例分享。通過此次對溝通交流及加快上市注冊程序相關(guān)內(nèi)容的分享，希望對各位同仁的藥品注冊過程有所幫助。

昆拓項目管理與運營負(fù)責(zé)人李文婷介紹了"自體細(xì)胞產(chǎn)品注冊臨床運營管理的挑戰(zhàn)與機遇"，自體細(xì)胞產(chǎn)品注冊臨床運營管理是挑戰(zhàn)和機遇共存的。從IIT/POC走向注冊IND進一步走向多中心試驗，面臨著研究的中心標(biāo)準(zhǔn)制定與執(zhí)行統(tǒng)一、臨床執(zhí)行監(jiān)控與風(fēng)險管理、有限臨床資源的綜合管理的多種挑戰(zhàn)。臨床CRO公司，是很好的臨床研究策略和管理服務(wù)的解決途徑，可以助力和輔導(dǎo)CGT賽道中的申辦方對自體細(xì)胞類產(chǎn)品完成品種定制化、可市場化的臨床應(yīng)用管理。在挑戰(zhàn)的應(yīng)對中，能進一步與臨床試驗帶來的機遇"輔導(dǎo)醫(yī)生執(zhí)行醫(yī)學(xué)轉(zhuǎn)化計劃、基于臨床試驗參與者利益的臨床運營、競爭與共贏帶來的行業(yè)快速發(fā)展"實現(xiàn)握手。

­博騰生物分析檢測&基因治療工藝開發(fā)副總經(jīng)理陳慧介紹了"細(xì)胞治療產(chǎn)品的藥學(xué)研究與變更的一般考量"。在過去的十多年里，CAR-T細(xì)胞療法在臨床上得到了越來越多的突破，多款產(chǎn)品獲批上市。該治療領(lǐng)域技術(shù)迭代速度快，工藝復(fù)雜，生產(chǎn)用原材料種類繁多，可能帶來后期藥學(xué)上的頻繁變更。報告從細(xì)胞產(chǎn)品的特性，應(yīng)用及關(guān)鍵質(zhì)量屬性研究層面對CAR-T產(chǎn)品做了整體性的介紹，同時介紹了細(xì)胞治療產(chǎn)品藥學(xué)變更計劃、設(shè)計原則和變更前后的可比性研究方案。通過引用已經(jīng)上市的CAR-T產(chǎn)品發(fā)生的藥學(xué)變更案例，與大家共同探討了如何執(zhí)行藥學(xué)變更及通過哪些可比性研究數(shù)據(jù)來獲得監(jiān)管機構(gòu)的認(rèn)可。

賽賦醫(yī)藥藥理藥效（京南）副總經(jīng)理陳海寧圍繞"細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床有效性評價的一般考慮"進行了分享，針對細(xì)胞產(chǎn)品雙軌制申報(IIT與IND)模式下，為了做好細(xì)胞治療藥物的有效性研究，符合FDA\NMPA申報的要求，必須熟悉細(xì)胞治療品種的特點和了解非臨床有效性研究關(guān)注重點。從概念驗證試驗的角度開展非臨床有效性研究，并分享了干細(xì)胞制劑和免疫細(xì)胞制劑臨床前研究疾病動物模型以及取得的有效性結(jié)果。

11月博騰生物將走進上海，為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)企業(yè)分享"基因與細(xì)胞治療藥物研發(fā)生產(chǎn)及注冊申報一體化服務(wù)主題沙龍"，共同探討當(dāng)前基因與細(xì)胞治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)及注冊申報相關(guān)問題，促進生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

(新媒體責(zé)編：wa12)