百濟(jì)神州(納斯達(dá)克代碼：BGNE;香港聯(lián)交所代碼：06160;上交所代碼：688235)，是一家立足科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于在世界范圍內(nèi)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物，為全球患者改善治療效果和提高藥物可及性。公司今日宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評(píng)中心(CDE)已受理其BTK抑制劑百悅澤®(澤布替尼)用于治療華氏巨球蛋白血癥(WM)成人患者的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)(sNDA)。

百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“百悅澤®繼獲批用于治療復(fù)發(fā)或難治性華氏巨球蛋白血癥(WM)患者后，此次sNDA申請(qǐng)也獲得NMPA受理，這對(duì)我們來(lái)說(shuō)是一個(gè)好消息。這意味著一旦取得批準(zhǔn)，更多中國(guó)的華氏巨球蛋白血癥患者將有機(jī)會(huì)用上這款藥物。ASPEN試驗(yàn)表明，百悅澤®對(duì)WM患者而言是一項(xiàng)安全有效的治療選擇，引起房顫等心血管事件的風(fēng)險(xiǎn)更低。在ASPEN試驗(yàn)數(shù)據(jù)的支持下，百悅澤®已經(jīng)在美國(guó)、加拿大、澳大利亞和歐盟獲批用于WM患者的治療我們期待與CDE繼續(xù)探討，爭(zhēng)取將這一具備‘同類最優(yōu)’潛力的藥物提供給更多中國(guó)WM患者的機(jī)會(huì)。”

此次sNDA申請(qǐng)基于ASPEN試驗(yàn)數(shù)據(jù)，這是一項(xiàng)隨機(jī)、開(kāi)放標(biāo)簽、多中心的3期臨床試驗(yàn)(NCT03053400)，對(duì)比了百悅澤®與伊布替尼用于治療復(fù)發(fā)/難治性(R/R)或初治(TN)WM患者的數(shù)據(jù)。

經(jīng)獨(dú)立審查委員會(huì)(IRC)根據(jù)第六屆華氏巨球蛋白血癥國(guó)際研討會(huì)(IWWM-6)修訂版緩解標(biāo)準(zhǔn)(Treon 2015)評(píng)估，百悅澤®治療組在總體意向性治療(ITT)人群中的完全緩解(CR)和非常好的部分緩解(VGPR)率的綜合為28%(95% CI：20，38)，而伊布替尼組為19%(95% CI：12，28)。盡管兩組數(shù)據(jù)的差異未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性(p=0.09)，但百悅澤®展現(xiàn)了更高的VGPR率數(shù)據(jù)，且緩解質(zhì)量呈現(xiàn)出改善趨勢(shì)。[1]

在ASPEN試驗(yàn)中，與伊布替尼相比，百悅澤®取得了更具優(yōu)勢(shì)的安全性數(shù)據(jù)，特定不良事件的發(fā)生率較更低，包括房顫/房撲(2% vs. 15%)和大出血(6% vs. 9%)。在101例接受百悅澤®治療的WM患者中，4%的患者因不良事件而終止治療，14%的患者因不良事件降低用藥劑量。[4]

關(guān)于華氏巨球蛋白血癥

華氏巨球蛋白血癥是一種罕見(jiàn)惰性淋巴瘤，在非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者中占比不到2%。[1] 該疾病通常在老年人中多發(fā)，主要在骨髓中發(fā)現(xiàn)，但也可能累及淋巴結(jié)和脾臟。[2] 在中國(guó)，每年大約有88,200例淋巴瘤新增病例，其中約有91%為NHL，這意味著我國(guó)每年約有1000例WM新增病例。[3]

關(guān)于百悅澤®(澤布替尼)

百悅澤®(澤布替尼)是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。由于新的BTK會(huì)在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤®的設(shè)計(jì)通過(guò)優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實(shí)現(xiàn)對(duì)BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動(dòng)力學(xué)，百悅澤®能在多個(gè)疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。

百悅澤®已在以下地區(qū)中獲批如下適應(yīng)癥：

2019年11月，百悅澤®在美國(guó)獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成年套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者*

2020年6月，百悅澤®在中國(guó)獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的MCL患者**

2020年6月，百悅澤®在中國(guó)獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成年慢性淋巴細(xì)胞 白血病(CLL)/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)患者**

2021年2月，百悅澤®在阿拉伯聯(lián)合酋長(zhǎng)國(guó)獲批用于治療復(fù)發(fā)或難治性MCL患者

2021年3月，百悅澤®在加拿大獲批用于治療華氏巨球蛋白血癥(WM)成年患者

2021年6月，百悅澤®在中國(guó)獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的WM成年患者**

2021年7月，百悅澤®在加拿大獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成年MCL患者**

2021年7月，百悅澤®在智利獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成年MCL患者**

2021年8月，百悅澤®在巴西獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的MCL成年患者

2021年8月，百悅澤®在美國(guó)獲批用于治療成年WM患者

2021年9月，百悅澤®在美國(guó)獲批用于治療既往至少接受過(guò)一項(xiàng)抗CD20療法的成年邊緣區(qū)淋巴瘤(MZL)患者*

2021年10月，百悅澤®在新加坡獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的MCL成年患者

2021年10月，百悅澤®在以色列獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成年MCL患者

2021年10月，百悅澤®在澳大利亞獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成年WM患者或作為不適合化學(xué)免疫療法WM患者的一線治療方案

2021年10月，百悅澤®在澳大利亞獲批用于治療既往接受過(guò)至少一種治療的MCL成年患者，

2021年10月，百悅澤®在俄羅斯獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的MCL成年患者

2021年11月，百悅澤®在沙特阿拉伯獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者;

2021年11月，百悅澤®在歐盟、冰島、列支敦士登和挪威獲批用于治療既往接受過(guò)至少一種療法的華氏巨球蛋白血癥(WM)成人患者，或作為一線療法用于治療不適合化學(xué)免疫治療的患者;

2021年12月，百悅澤®在英國(guó)獲批用于治療既往接受過(guò)至少一種療法的華氏巨球蛋白血癥(WM)成人患者，或作為一線療法用于治療不適合化學(xué)免疫治療的患者;

2021年12月，百悅澤®在厄瓜多爾獲批用于治療既往接受過(guò)至少一種療法的成人套細(xì)胞淋巴瘤患者。

迄今為止，已遞交超過(guò)30個(gè)針對(duì)多項(xiàng)適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)，覆蓋美國(guó)、中國(guó)、歐盟和其他20多個(gè)國(guó)家或地區(qū)。

*該項(xiàng)適應(yīng)癥基于總緩解率(ORR)獲得加速批準(zhǔn)。針對(duì)該適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于驗(yàn)證性試驗(yàn)中臨床獲益的驗(yàn)證和描述。

**該項(xiàng)適應(yīng)癥獲附條件批準(zhǔn)。針對(duì)該適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于正在開(kāi)展的確證性隨機(jī)、對(duì)照臨床試驗(yàn)結(jié)果。

關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)

百濟(jì)神州通過(guò)自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動(dòng)同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有影響力、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研究和開(kāi)發(fā)團(tuán)隊(duì)已有約2300人，團(tuán)隊(duì)規(guī)模還在不斷擴(kuò)大。這支團(tuán)隊(duì)目前正在全球范圍支持開(kāi)展90多項(xiàng)臨床研究，已招募患者和健康受試者超過(guò)13000人。百濟(jì)神州自有的臨床開(kāi)發(fā)團(tuán)隊(duì)規(guī)劃并主導(dǎo)公司產(chǎn)品管線的研發(fā)和擴(kuò)充，為覆蓋全球40多個(gè)國(guó)家/地區(qū)的臨床試驗(yàn)提供支持和指導(dǎo)。目前，百濟(jì)神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®(BTK抑制劑，已在美國(guó)、中國(guó)、加拿大及其他國(guó)際市場(chǎng)獲批上市)、百澤安®(可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1抗體，已在中國(guó)獲批上市)及百匯澤®(已在中國(guó)獲批上市)。百濟(jì)神州擁有一支追求高品質(zhì)與創(chuàng)新、立足科學(xué)與醫(yī)學(xué)的團(tuán)隊(duì)，并在中國(guó)建立了領(lǐng)先地位，打造了一支規(guī)模龐大、聚焦于腫瘤學(xué)的商業(yè)團(tuán)隊(duì)。

同時(shí)，百濟(jì)神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進(jìn)創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國(guó)，百濟(jì)神州正在銷售多款由安進(jìn)和百時(shí)美施貴寶授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過(guò)與包括安進(jìn)、百奧泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen 以及 Zymeworks 在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。百濟(jì)神州還與諾華公司達(dá)成合作，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安®。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家立足科學(xué)的全球生物科技公司，專注于開(kāi)發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，以為全球患者改善治療效果和提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過(guò)加強(qiáng)自主研發(fā)能力和合作，加速推進(jìn)多元、創(chuàng)新的藥物管線開(kāi)發(fā)。我們致力于在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支超過(guò)8000人的團(tuán)隊(duì)。

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