迪哲醫(yī)藥(股票代碼：688192.SH)近日宣布美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(以下簡(jiǎn)稱“FDA”)授予其在研產(chǎn)品DZD9008突破性療法認(rèn)定(Breakthrough Therapy Designation)，用于治療EGFR 20號(hào)外顯子插入突變的非小細(xì)胞肺癌患者，這是繼2020年12月DZD9008獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心“突破性治療藥物品種”認(rèn)定資格后又一重要里程碑。中美兩國(guó)突破性療法雙重認(rèn)定彰顯了迪哲醫(yī)藥在非小細(xì)胞肺癌EGFR小分子靶向創(chuàng)新藥領(lǐng)域的研發(fā)實(shí)力。

“EGFR 20號(hào)外顯子插入突變的非小細(xì)胞肺癌患者亟需更佳的治療方案，DZD9008是抑制EGFR突變的高選擇性絡(luò)氨酸激酶抑制劑，初步臨床證據(jù)表明，DZD9008有潛力成為全新的、更有效的靶向治療方案”，迪哲醫(yī)藥首席執(zhí)行官?gòu)埿×植┦勘硎荆?ldquo;本次獲批美國(guó)FDA突破性療法認(rèn)定，讓我們備受鼓舞，DZD9008獲中美兩國(guó)突破性療法雙重認(rèn)定印證了其差異化優(yōu)勢(shì)，迪哲醫(yī)藥將繼續(xù)致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)全球創(chuàng)新藥物，造福全球腫瘤患者。”

DZD9008是公司自主研發(fā)的針對(duì)EGFR/HER2 20號(hào)外顯子插入突變?cè)O(shè)計(jì)的全球首創(chuàng)小分子化合物，首選適應(yīng)癥為治療EGFR 20號(hào)外顯子插入突變非小細(xì)胞肺癌，目前處于國(guó)際多中心II期單臂關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)階段，正在中國(guó)、美國(guó)、韓國(guó)、澳大利亞、日本、法國(guó)等國(guó)家和地區(qū)開展臨床試驗(yàn)。臨床前及臨床研究顯示DZD9008具備高靶點(diǎn)選擇性，對(duì)已知EGFR突變類型均有效且對(duì)野生型EGFR抑制作用較弱，較其他EGFR20號(hào)外顯子突變抑制劑競(jìng)品，DZD9008具備更佳的臨床安全性;截至2021年7月30日，全球臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，DZD9008在200 mg/日和300mg/日劑量下，確認(rèn)的最佳客觀緩解率(ORR)分別達(dá)到45.5%和41.9%，并在腦轉(zhuǎn)移患者及強(qiáng)生Amivantamab療效不佳或治療后進(jìn)展的患者中均顯示療效。此次DZD9008獲美國(guó)FDA突破性療法認(rèn)定，標(biāo)志著臨床項(xiàng)目的全球化進(jìn)程又往前邁出了堅(jiān)實(shí)的一步，是公司創(chuàng)新藥研發(fā)史上的又一個(gè)里程碑，有利于公司提高與FDA溝通效率，獲得FDA在藥物開發(fā)過(guò)程中的指導(dǎo)，也有望通過(guò)優(yōu)先審評(píng)大幅縮短產(chǎn)品上市審評(píng)的時(shí)間，促使產(chǎn)品盡早實(shí)現(xiàn)商業(yè)化。

關(guān)于突破性療法認(rèn)定

“突破性療法認(rèn)定”(Breakthrough Therapy Designation, 以下簡(jiǎn)稱“BTD”)源于《美國(guó)食品和藥物管理局安全及創(chuàng)新法案》(FDASIA)的規(guī)定，旨在加速新藥開發(fā)，適用于治療嚴(yán)重或危及生命的疾病且初步臨床試驗(yàn)表明其療效顯著優(yōu)于現(xiàn)有治療手段的藥物。

根據(jù)規(guī)定，研發(fā)中的新藥一旦被授予BTD，便能享受一系列加速藥物開發(fā)的政策，包括FDA專家介入指導(dǎo)臨床開發(fā)整個(gè)過(guò)程，有效提升與FDA的溝通效率;在提交藥品上市申請(qǐng)時(shí)，可以進(jìn)行滾動(dòng)提交，特別是在符合相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)時(shí)可獲得優(yōu)先審評(píng)。

關(guān)于 EGFR 20 號(hào)外顯子插入突變非小細(xì)胞肺癌

表皮生長(zhǎng)因子受體(EGFR)通過(guò)與生長(zhǎng)因子結(jié)合，調(diào)節(jié)細(xì)胞凋亡、增殖、遷移，一旦突變(主要為18-21外顯子)，EGFR蛋白將不依賴細(xì)胞生長(zhǎng)因子信號(hào)，導(dǎo)致胞內(nèi)酪氨酸激酶自動(dòng)磷酸化，促進(jìn)腫瘤細(xì)胞增殖，抑制腫瘤細(xì)胞凋亡。常見突變類型(19號(hào)外顯子的缺失性突變和21號(hào)外顯子的L858R點(diǎn)突變)對(duì)傳統(tǒng)的1代至3代EGFR抑制劑敏感，但EGFR20號(hào)外顯子插入突變(2019年全球新發(fā)患者6.4萬(wàn)人，中國(guó)新發(fā)患者3.0萬(wàn)人，F(xiàn)rost and Sullivan)對(duì)傳統(tǒng)的1代至3代EGFR抑制劑不敏感。此外，腫瘤免疫治療對(duì)EGFR 20號(hào)外顯子插入突變的療效也不理想。目前臨床標(biāo)準(zhǔn)治療為化療(包括一線及后線治療)，患者預(yù)后極差，亟需有效治療手段。

關(guān)于迪哲醫(yī)藥

迪哲醫(yī)藥是一家產(chǎn)品處于臨床開發(fā)階段的全球創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)，專注于惡性腫瘤、免疫性疾病領(lǐng)域創(chuàng)新藥的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司堅(jiān)持源頭創(chuàng)新的研發(fā)理念，致力于新靶點(diǎn)的挖掘與作用機(jī)理驗(yàn)證，以推出全球首創(chuàng)藥物(First-in-class)和具有突破性潛力的治療方法為目標(biāo)，力求填補(bǔ)未被滿足的臨床需求，引領(lǐng)行業(yè)發(fā)展方向。

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