北海康成制藥有限公司(以下簡稱“北海康成”，股票代碼“1228.HK”)，是一家立足于中國的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北海康成致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司于今日宣布收到臺灣藥品監督管理局關于Maralixibat口服液(LIVMARLI™)新藥上市申請(NDA/ODR)正式受理通知。該藥用于治療1歲及以上的Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。此前，中國國家藥品監督管理局 (NMPA)已受理了LIVMARLI™(Maralixibat)口服溶液相同的適應癥的上市申請(NDA)。

北海康成和Mirum Pharmaceuticals(簡稱Mirum)簽訂了Maralixibat口服液在大中華區開發、商業化和在特定條件下生產獨家許可協議。根據協議條款，北海康成已獲得在大中華區針對Alagille綜合征(ALGS)，進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)和膽道閉鎖(BA)三個適應癥的開發和商業化的獨家授權。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示：“我們很高興臺灣藥監局在Maralixibat獲得FDA批準后，很快就接受了用于治療Alagille綜合征新藥CAN108的NDA申請。這體現了我們縮短亞洲和其他市場批準罕見病治療藥物差距的目標。作為公司正在開發的首個罕見肝病治療藥物，CAN108 NDA在臺灣的成功受理，深化了我們罕見病產品組合，彰顯了公司在藥政法規事務方面的高效性。”

關于Alagille綜合征(ALGS)

Alagille綜合征(ALGS)是一種罕見的常染色體顯性遺傳、累及肝臟、心臟、骨骼、眼睛等多個器官的疾病。其中，以膽汁淤積性肝病為最常見，臨床表現除了可有黃疸、黃瘤、肝腫大外，瘙癢癥狀最為嚴重，通常在嬰兒期即可出現[1]。由于瘙癢，可導致患兒皮膚殘缺、情緒障礙、睡眠和學校學習活動中斷[2]，嚴重影響患者的生長發育及生活質量[3]。嚴重的膽汁淤積性瘙癢也是肝移植的適應癥[4]。根據弗若斯特沙利文報告，2020年全球有68000 名ALGS患者，中國有7400名ALGS患者。

關于Maralixibat

LIVMARLI™(Maralixibat)是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白(IBAT)抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝循環，降低肝內和血清中的膽汁酸水平，減少由此介導的肝臟損傷，緩解瘙癢。LIVMARLI™是目前 FDA 批準的第一個也是唯一一個用于治療1歲及以上Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。

Maralixibat作為口服藥物，除了ALGS外，其他膽汁淤積性肝病適應癥的開發也進入晚期臨床開發階段，包括進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)和膽道閉鎖(BA)。其中ALGS和PFIC均已被已被FDA授予突破性治療及罕見病創新藥的認定。Mirum 正在北美洲、歐洲、亞洲和南美洲進行PFIC臨床III期試驗，BA的全球2期臨床試驗(EMBARK)也在進行中，北海康成負責Mirum在中國的臨床研究基地。

[1]. Binita M. Kamath et al. JPGN. 2018;67: 148-156

[2]. Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765

[3]. Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527

[4]. Guidelines for the Management of Cholestatic Liver Diseases (2021)

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司(以下簡稱“北海康成”，股票代碼1228.HK)是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。

北海康成目前擁有13 個具有巨大市場潛力的藥物資產組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥。其中包括針對治療亨特綜合癥(MPS II)和其他溶酶體貯積癥(LSD)、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征(ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)和膽道閉鎖(BA)，以及膠質母細胞瘤(GBM)。

北海康成戰略性的將全球合作與內部研究相結合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術領域之中。北海康成的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學醫學院(UMass)、LogicBio、華盛頓大學醫學部(University Of Washington School of Medicine)和 Scriptr Global 等。

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