當(dāng)?shù)貢r(shí)間4月1日，美國(guó)Kite(吉利德科學(xué)旗下公司)宣布，美國(guó)食品藥品管理局(FDA)批準(zhǔn)Kite 公司的CAR-T 細(xì)胞治療藥品Yescarta®用于一線化療免疫療法難治或一線化療免疫療法后12個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)的大B細(xì)胞淋巴瘤(LBCL)成年患者。

全球首款獲得FDA批準(zhǔn)作為L(zhǎng)BCL二線療法的CAR-T藥物

此次批準(zhǔn)是基于ZUMA-7 的臨床研究結(jié)果，Yescarta®與既往標(biāo)準(zhǔn)療法相比，其延長(zhǎng)無(wú)事件生存期達(dá)6.3個(gè)月，兩年內(nèi)無(wú)疾病進(jìn)展或無(wú)需其他癌癥治療的生存率達(dá)到既往標(biāo)準(zhǔn)治療的2.5倍。此次批準(zhǔn)也意味著，Yescarta®成為全球首款獲得FDA批準(zhǔn)作為L(zhǎng)BCL二線療法的CAR-T藥物。而早在2017年，Yescarta®就已獲批用于三線及三線以上治療LBCL成年患者。

對(duì)此，哈爾濱血液病腫瘤研究所所長(zhǎng)、中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(CSCO)監(jiān)事會(huì)監(jiān)事長(zhǎng)、亞洲臨床腫瘤學(xué)會(huì)副主任委員馬軍教授表示，“這是CAR-T 細(xì)胞療法重大進(jìn)展。Yescarta®的療效明顯優(yōu)于過(guò)去三十年來(lái)復(fù)發(fā)或難治性LBCL患者的標(biāo)準(zhǔn)療法，正在從根本上改變?nèi)藗儗?duì)血液系統(tǒng)惡性腫瘤治療的看法。它具有成為新治療標(biāo)準(zhǔn)的巨大潛力，有能力推動(dòng)該類患者治療模式的轉(zhuǎn)變。”

復(fù)星凱特CEO黃海表示，“FDA批準(zhǔn)Yescarta®用于大B細(xì)胞淋巴瘤的二線治療是個(gè)里程碑，為更多淋巴瘤患者帶來(lái)希望。復(fù)星凱特將盡快在中國(guó)進(jìn)行大B細(xì)胞淋巴瘤二線治療注冊(cè)工作，期待盡快將這一創(chuàng)新療法帶給更多中國(guó)患者。”

與既往標(biāo)準(zhǔn)治療相比，Yescarta®治療優(yōu)勢(shì)明顯

FDA是基于ZUMA-7 的臨床研究結(jié)果做出此次批準(zhǔn)。這是全球首個(gè)且最大規(guī)模的對(duì)比CAR-T和過(guò)去數(shù)十年采用的既往標(biāo)準(zhǔn)治療的臨床試驗(yàn)。它是一項(xiàng)隨機(jī)、開(kāi)放標(biāo)簽的全球性、多中心的3期研究，評(píng)估一線治療后12個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)或難治性LBCL成年患者接受Yescarta® 或既往二線標(biāo)準(zhǔn)治療的安全性和有效性。在這項(xiàng)研究中，全球 77 個(gè)中心共359名患者按1:1的比例隨機(jī)分組，接受Yescarta單次輸注治療或既往二線標(biāo)準(zhǔn)治療。Yescarta®治療顯示出有顯著統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的臨床優(yōu)勢(shì)，無(wú)事件生存期(EFS)的改善是既往標(biāo)準(zhǔn)二線治療的四倍，延長(zhǎng)6.3個(gè)月(8.3個(gè)月vs 2.0個(gè)月);接受Yescarta®治療的患者兩年內(nèi)無(wú)疾病進(jìn)展或無(wú)需其他癌癥治療的生存率是既往標(biāo)準(zhǔn)二線治療的2.5倍(40.5% vs 16.3%)，安全性可控。該研究數(shù)據(jù)已于 2021 年 12 月在美國(guó)血液學(xué)會(huì)(ASH)年會(huì)上公布，并同時(shí)發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》(NEJM)上。

首個(gè)NCCN 作為1類推薦的CAR-T 細(xì)胞藥物

由于Yescarta®具有突出療效，2022年3月，美國(guó)國(guó)立綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)(NCCN)將 其 納入彌漫性LBCL針對(duì)“12個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)疾病或原發(fā)性難治性疾病”治療的1類推薦，其也成為所有類型癌癥治療中被 NCCN 作為1類推薦的首個(gè)CAR-T細(xì)胞藥物。

業(yè)界分析認(rèn)為，此次獲批是 CAR-T 細(xì)胞療法發(fā)展中的一個(gè)里程碑，是FDA首次批準(zhǔn)CAR-T藥物替代多年使用的成熟既往標(biāo)準(zhǔn)治療，標(biāo)志著治療模式的巨大變革，患者僅需接受一次輸液治療而不再是過(guò)去的一系列多步驟治療，并且與既往標(biāo)準(zhǔn)治療相比，CAR-T 治療后患者生命質(zhì)量顯著改善。

在中國(guó)市場(chǎng)，復(fù)星凱特作為復(fù)星醫(yī)藥集團(tuán)與美國(guó)Kite合資企業(yè)，取得Yescarta®技術(shù)授權(quán)以及商業(yè)化權(quán)利。2021年6月份，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局已正式批準(zhǔn)該產(chǎn)品奕凱達(dá)®(阿基侖賽注射液)的新藥上市申請(qǐng)，成為中國(guó)首個(gè)獲批準(zhǔn)上市的細(xì)胞治療類產(chǎn)品，用于治療既往接受二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性LBCL成人患者。

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