這位懂BD的基礎科學家為何看好邦耀生物

近期邦耀生物CEO鄭彪博士接受了行業媒體(動脈網)專訪，原文如下：

近日，上海邦耀生物科技有限公司(以下簡稱"邦耀生物")宣布：任命鄭彪博士作為邦耀生物的高級合伙人，擔任公司首席執行官(CEO)，全面負責公司經營管理。

鄭彪博士 具有豐富的產業化經歷，曾就職于葛蘭素史克(GSK)和強生公司(J&J)，并擔任美國強生公司全球副總裁，負責亞太地區免疫領域創新藥物研發，包括自身免疫性疾病及腫瘤免疫;最近，鄭彪博士加入中國Biotech邦耀生物，將助力邦耀生物加快產品創新研發、產業化發展和國際化合作的進程。

是什么讓這位碩果累累的科學家決定加入初創企業，選擇一條"不確定"的道路？帶著這個疑問，動脈網訪問了邦耀生物CEO鄭彪博士，向這位擁有30年經驗的業界老兵請教制藥方法論、中國Biotech發展形勢以及邦耀生物的核心優勢和魅力。

深耕免疫治療領域30年

在求學期間，鄭彪博士曾先后在浙江大學醫學院、上海復旦大學醫學院、倫敦大學國王學院學習臨床醫學和免疫學。從倫敦大學博士畢業后，鄭彪博士曾在美國馬里蘭大學醫學院及杜克大學醫學中心任教，隨后任職于美國貝勒醫學院，成為該校病理和免疫系終身教授。在科研領域，鄭彪博士在Nature、Science等國際頂級期刊上發表文章超70篇。

在工業界，鄭彪博士深耕免疫治療領域（包括自身免疫、腫瘤免疫、疫苗開發）超30年。在強生、葛蘭素史克等藥企巨頭的任職經歷，讓鄭彪博士在藥物開發、國際醫藥環境、市場準入和商業化、人才培養、公司運營管理等方面積累了豐富的經驗。

一個擁有30年免疫學領域經驗的業界老兵，想來該是個沉穩的老科學家形象。但當我們第一次見到鄭彪博士，看到的卻是一位精神煥發的中年人。他笑談道："大概是我今天剛理完發，所以的確看起來挺精神。"

鄭彪博士還常愛跟朋友開玩笑："除了遺傳性疾病患兒出生不久便夭折的病例，如果你能找到一種疾病跟炎癥免疫病理生理過程毫無關系，那我可是服了你了。"隨和且嚴謹，還伴隨著樂觀的心態。

提及為何會從大藥企到新興的Biotech邦耀生物，鄭彪博士說道："我和邦耀生物創始人團隊及主要科學家有多年的交流與合作，邦耀團隊價值觀和企業文化也與我十分契合。在大藥企的確有很好的資源和待遇，但相對缺乏一些自由度和創新性。邦耀生物作為一個新興的Biotech，它可以讓我將此前積累的經驗完全釋放。"

此外，邦耀生物本身聚焦于基因治療和細胞治療藥物的研發和轉化，這是一個極具前景的新興領域。據ARM 統計，2021年全球共有1195家細胞與基因治療相關企業。2021年，該領域全球共募資231億美元，比2020年同比增長16%(199億美元)，達到基因治療與細胞治療融資額年最高紀錄。由于我國龐大的人口基數，我國患遺傳疾病的人數達5700萬，是美國(1200萬)的4.4倍之多。所以我國對CGT臨床實驗和后續商業化頗具吸引力，除CGT臨床研究總數位列全球第二，我國在CAR-T中已成為全球最大的臨床研究發起國家。 這一領域與鄭彪博士此前幾十年的研究和轉化經驗亦十分吻合。

對于這一具有龐大市場的藍海領域，鄭彪博士說道："研究者對于基因編輯工具的掌握程度和對疾病的認知程度在不斷加深，隨之也促進了細胞與基因治療新時代的發展。盡管這一領域的技術還在不斷完善之中，但是其目前展示出的驚人療效已足以震撼業界。在技術初露苗頭但尚待完善之時，也正是我們切入產業界的好時機。"

鄭彪博士繼續談道："相比傳統藥物，基因治療還具有三個明顯的獨特優勢。首先，小分子和抗體藥物在蛋白質水平進行調控，基因治療則在基因水平進行調控，基因水平的調控對于致病基因清晰而蛋白質水平難以成藥的靶點具有獨特優勢。其次，相比傳統藥物，基因治療的研發優勢獨特，其設計與合成核酸序列較小分子單抗藥物難度更小，且工業化級別放大相對容易，研發成功率遠高于新藥行業平均值。再而，近年來腫瘤罕見病領域日趨成熟，其市場規模將達到千億級別;此外，基因治療已從最開始的解決特定基因引起的腫瘤和罕見病，逐步拓展到了基因突變或失控引起的復雜疾病，如慢性疾病、血液腫瘤、實體瘤等。"

懂BD的基礎科學家

此前在GSK，鄭彪博士主要負責從藥物發現到早期臨床階段的免疫學研究工作;在強生，鄭彪博士則主要負責亞太地區免疫領域創新藥物管線的建設與推進，以及內部團隊的組建和管理等。基于此，鄭彪博士在藥物研發領域，包括新藥篩選、靶點研究、疾病模型、臨床前及臨床試驗等方面積累了重要的經驗，對新藥開發全過程有深刻的認識;在打造小分子藥，大分子抗體藥，細胞治療管線均有豐富的經驗。MNC的創新藥管線除了依靠內部自身的研發能力外，有很大一部分是從外部合作產生的，包括許可引進、并購、技術合作等。這兩段互補的工作經歷也讓鄭彪博士從一個基礎科研者變成了一位懂BD的科學家。

提及為何會做出這些職業選擇與規劃。鄭彪博士說道："臨床前研究非常重要，但是制藥的整個流程更為重要 。但制藥跟做基礎研究是一個完全相反的流程。基礎研究的流程是提出假設、證明假設;制藥的流程則是首先要知道最終的產品情況，以最終目標規劃相關的技術、平臺、資金、人員等資源，以終為始去界定項目和倒推需要的條件，再來評判是否可行。如果我們只是以做出基礎研究成果去進行研究和突破，那可能并不是一個合格的藥物發現者。要想真正做一個藥物發現者，不僅要精通基礎研究，還要了解相關領域的市場、競品、技術、法規等。"

除了對科研和BD有綜合的掌握外，鄭彪博士還提到一個詞："團隊"。

鄭彪博士解釋道："就我個人而言，我認為我并沒有過多的成就和具有影響力的抉擇。醫藥產業的發展并不是個人就足以推動，而是無數團隊努力的成果。尤其是以技術研發創新驅動公司增長的企業，人才才是公司快速發展的源動力。一方面，我所需要做的就是挖掘出每個團隊成員的主觀能動性，做到揚出每個人的長、避免每個人的短。因人而異，從不同角度推動公司的發展。另一方面，我也將繼續延續邦耀生物此前‘全球合伙人'和‘校企合作'的模式，拓展國際優秀人才的加入，以不斷推動邦耀生物的技術創新一直走在世界前列。"

邦耀生物已經到了從科研真正走向制藥產業化的關鍵時期。

邦耀生物總部大樓，圖源邦耀生物提供

當下，邦耀生物以基因編輯技術為核心的管線布局邏輯，已經打造了基因編輯技術創新平臺、造血干細胞平臺、非病毒定點整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺五大具有自主知識產權的技術平臺，并擁有7000平米GMP中試基地及200余人的運營團隊，可有力保障創新的研究成果能夠快速轉化與應用。

目前邦耀生物在研管線已達到13條，其中基因編輯治療β-地中海貧血癥、非病毒PD1定點整合CAR-T、以及UCAR-T等核心項目已經取得優異臨床效果，并在Nature Medicine、Nature biotechnology等知名學術期刊上發表多篇學術論文。

鄭彪博士的加入則恰好吻合企業的轉變與發展。他將應用自己的經驗與技術全力幫助邦耀生物搭建一套平衡又健全的管線："企業的管線布局不光要體現先進性，更多還需考慮未來的臨床價值，只有以價值為導向的布局，才具有長遠發展的意義。"

從科研到臨床，階段性助理企業體現最大價值

鄭彪博士作為CEO，他另外一個重要的職責正是"體現公司價值，增加公司價值"。鄭彪博士解釋道："價值增加和體現的方式不只有管線最終成功變成商品這一條途徑。對Biotech來說，技術、平臺、專利、階段性成果都是價值的體現。"

鄭彪博士繼續說道："過去5年，邦耀生物已產生100多項專利成果，有5個項目在8所知名醫院開展研究者發起的臨床試驗，多個項目進入IND申報階段。我們十分樂意將這些階段性的成果與合作伙伴共同開發，加速行業的發展。另一方面，作為一家初創企業，我們在走出去的同時，也期待能夠引進更多的技術、專利等合作 ，讓企業發展更全面。"

邦耀生物工作人員正在做實驗，圖源邦耀生物提供

此外，邦耀生物還通過不斷打磨技術平臺來體現自身價值。 以邦耀生物具有自主知識產權的"非病毒定點整合CAR-T平臺(Quikin CART®)"為例述說。針對目前大部分CAR-T產品制備成本過高、病毒系統制備過程復雜、副作用較強等痛點，該平臺可在不使用病毒載體的情況下，利用CRISPR/Cas9基因編輯技術將CAR元件定點插入到PD1基因位點，一步實現基因敲除和CAR的穩定整合，實現了更低的成本、更高的安全性、更簡單的工藝。

基于該平臺，邦耀生物開發了全球首個靶向CD19的非病毒PD1定點整合CAR-T細胞療法。據邦耀生物公布的數據顯示，其使用該產品治療復發/難治性非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗已經取得突破性成果，10例接受治療的患者，有8例CR(完全緩解)，1例PR(部分緩解)，且全部患者無2級以上細胞因子風暴。

"全世界首次"的突破性成果

邦耀生物不僅針對腫瘤治療開發出了非病毒PD1定點整合CD19-CAR-T細胞產品和CD19-UCAR-T產品。同時，在遺傳性疾病的基因治療上，邦耀生物也取得了突破性的成果。

2020年7月，邦耀生物和中南大學湘雅醫院合作的基因治療的重度β地貧患者治愈出院，這是亞洲首次通過基因編輯技術治療"地貧"，也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術治療β0/β0型重度地貧的成功案例。2021年，邦耀生物與解放軍聯勤保障部隊第923醫院合作開展的"基因治療地貧"臨床研究也傳來好消息，至今已有4名患兒在基因編輯技術的幫助下擺脫輸血，加上湘雅醫院的兩例，累計已有6名患兒通過這種方式終身告別"地貧"。

"基于此前數年的積累，邦耀生物幾乎時刻準備著往產業化的方向進軍。在項目管線方面，我將應用此前的基礎研究經驗，為邦耀的技術發現注入一份力量;在商業化領域，我將應用此前任職于大藥企時積累的BD經驗，更多以大藥企‘甲方'的要求和興趣，投大藥企所好，助力邦耀的合作與發展。"面對目前的邦耀生物的轉變和發展策略，鄭彪博士這樣說道。

從小分子藥物到大分子藥物到細胞藥物，從發現到臨床到商業化，醫藥行業隨著時間的洪流在不斷往前，我們最需要的是與時間做朋友，給行業發展以足夠的耐心和期望。期待在時間的驗證下，邦耀生物能夠快速從研發階段進入臨床和商業化階段，交出一份令人滿意的細胞與基因治療答卷。

關于邦耀生物

上海邦耀生物科技有限公司致力于成為新商業文明時代全球領先的細胞基因藥企，邦耀生物以"以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類"為使命，依托自主研發中心及與高校共建的"上海基因編輯與細胞治療研究中心"，過去5年已產生100多項專利成果，有5個項目在8所知名醫院開展研究者發起的臨床試驗，多個項目進入IND申報階段。其中基因編輯治療β-地中海貧血癥、非病毒PD1定點整合CAR-T、以及UCAR-T等項目已經取得優異臨床效果，具有全球領先性，并在Nature Medicine、Nature biotechnology等知名學術期刊上發表多篇學術論文。邦耀生物已搭建基因編輯技術創新平臺、造血干細胞平臺、非病毒定點整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺五大具有自主知識產權的技術平臺，并擁有7000平米GMP中試基地及200余人的運營團隊，有力保障創新的研究成果能夠快速轉化與應用。邦耀生物通過患者需求和臨床反饋不斷推動研發產品快速更新迭代。并秉持開放、共享、共贏的態度，與全球創新生物醫藥生態鏈企業一起，加快推進創新藥物的轉化與落地，造福全球遺傳疾病及惡性腫瘤患者。

(新媒體責編：pl0902)