百悅澤®是首個由英國國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所(NICE)推薦用于治療華氏巨球蛋白血癥(WM)的布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)抑制劑

百悅澤®是WM治療中唯一具有成本優(yōu)勢的BTK抑制劑

百濟神州(納斯達克代碼：BGNE;香港聯(lián)交所代碼：06160; 上交所代碼：688235)是一家全球性生物科技公司，專注于開發(fā)和商業(yè)化抗腫瘤藥物。公司今日宣布，英國衛(wèi)生技術(shù)評估機構(gòu)英國國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所(NICE)已發(fā)布最終評估文件，推薦百悅澤®(澤布替尼)用于治療既往接受過至少一種治療，且適用于苯達莫司汀-利妥昔單抗聯(lián)合用藥(BR)的華氏巨球蛋白血癥(WM)成人患者。

NICE的決定標(biāo)志著百悅澤®成為英格蘭和威爾士地區(qū)首個也是唯一一個被推薦用于治療WM的常規(guī)藥物。NICE委員會指出，現(xiàn)有的化學(xué)免疫療法可能會導(dǎo)致嚴(yán)重不良反應(yīng)，并且患者需要頻繁到醫(yī)院就診[i]。患者亟需有效且耐受性良好的WM治療方案。

WM是一種罕見的B細胞淋巴瘤，僅占非霍奇金淋巴瘤患者群體的2%。英國目前約有4,000名WM患者[ii]。

倫敦大學(xué)學(xué)院醫(yī)院WM及相關(guān)疾病中心血液科顧問兼臨床負責(zé)人Shirley D'Sa博士表示："百悅澤®是一種高選擇性BTK抑制劑。NICE對百悅澤®的積極推薦，將幫助英格蘭和威爾士地區(qū)符合治療標(biāo)準(zhǔn)的患者擁有這一相比于目前標(biāo)準(zhǔn)治療可帶來更優(yōu)療效的重要的、新的治療選擇。"

在此次評估中，NICE認為百悅澤®可被視為WM治療的一項"重大進步"。臨床證據(jù)顯示，與標(biāo)準(zhǔn)療法相比，接受百悅澤®治療的WM患者生存期更長，且生活質(zhì)量更高。NICE認為百悅澤®具有成本優(yōu)勢，其每個質(zhì)量調(diào)整生命年(QALY)的治療費用最低僅為20,000至30,000英鎊[i]。

百濟神州英國和愛爾蘭總經(jīng)理Robert Mulrooney博士表示："我非常欣喜NICE將百悅澤®列為英格蘭和威爾士地區(qū)符合治療標(biāo)準(zhǔn)的WM患者的重要治療方案，這將使這些地區(qū)的WM患者成為歐洲首批能夠使用百悅澤®的人群。百濟神州的愿景是致力于提供可負擔(dān)的創(chuàng)新藥物，我們期待與NICE和英國國家醫(yī)療服務(wù)體系(NHS)合作，為英國血液腫瘤患者提供更多治療選擇。"

關(guān)于華氏巨球蛋白血癥

華氏巨球蛋白血癥(WM)是一種罕見的B細胞淋巴瘤，僅占非霍奇金淋巴瘤患者人群的2%[iii]。該疾病通常在老年人中多發(fā)，主要在骨髓中發(fā)現(xiàn)，但也可能累及淋巴結(jié)和脾臟[iv]。通常患者年齡在60至70歲之間。WM在男性中的發(fā)病率幾乎是女性的兩倍，高加索人較其他種族中更常見，原因未知[v]。華氏巨球蛋白血癥是一種罕見的癌癥，每年每百萬人中約有三至五例[iv]。

關(guān)于百悅澤®

百悅澤®(澤布替尼)是一款由百濟神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯(lián)合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤®的設(shè)計通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實現(xiàn)對BTK蛋白靶向、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學(xué)，百悅澤®能在多個疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細胞增殖。

關(guān)于百濟神州腫瘤學(xué)

百濟神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有效、可及且可負擔(dān)的藥物。公司全球臨床研發(fā)和醫(yī)學(xué)事務(wù)團隊已有約3,300人且仍在不斷壯大，目前正在全球范圍支持100多項臨床研究的開展，已招募受試者超過16,000人。公司深厚的產(chǎn)品管線主要由內(nèi)部團隊牽頭，支持超過45個國家和地區(qū)的臨床試驗。公司深耕于血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開發(fā)，同時專注于單藥療法和聯(lián)合療法的探索。目前，百濟神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®(BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞及其他國際市場上市)、百澤安®(可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1抗體替雷利珠單抗，已在中國獲批上市)及百匯澤®(PARP抑制劑帕米帕利，已在中國獲批上市)。

同時，百濟神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在負責(zé)對多款由安進、百時美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權(quán)的腫瘤藥物的商業(yè)化。公司也通過與包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內(nèi)的多家公司合作，更大程度地滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。

2021年1月，百濟神州與諾華宣布達成合作，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟神州抗PD1抗體藥物百澤安®(替雷利珠單抗注射液)的權(quán)利。基于這一卓有成效的合作，包括FDA正在審評的新藥上市許可申請(BLA)，百濟神州和諾華于2021年12月宣布了關(guān)于正在3期開發(fā)的TIGIT抑制劑歐司珀利單抗的選擇權(quán)、合作和許可協(xié)議。諾華和百濟神州還簽訂了一項戰(zhàn)略商業(yè)協(xié)議，根據(jù)該協(xié)議，百濟神州將在中國指定區(qū)域推廣5款已獲批的諾華抗腫瘤藥物。

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