專注前沿基因治療領域的創新型企業信念醫藥集團(Belief BioMed，BBM)(下稱"信念醫藥")于今日宣布：由其自主研發和生產的BBM-H803 注射液的注冊臨床研究(CTR20233400)在中國順利完成首例受試者給藥。

BBM-H803注射液是信念醫藥首款適用于治療A型血友病的基因治療藥物，也是公司第二款獲得國家藥品監督管理局(NMPA)臨床試驗批準的藥物，該款產品于2022年12月獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)的孤兒藥認定(ODD)。截至目前，國內尚無已上市的適用于治療A型血友病成年患者的腺相關病毒(AAV)基因治療藥物。

本研究是一項多中心、單臂、開放、單次給藥的注冊臨床研究，旨在評估單次靜脈輸注BBM-H803注射液在≥18歲的重度A型血友病患者中的安全性、耐受性和有效性。該款藥物使用了具備自主知識產權的工程化衣殼，相對而言，其免疫原性較低，肝臟遞送效率較高。臨床擬用劑量亦低于國外已上市同類AAV基因治療產品，預期安全性更佳。此前開展的探索性研究已于2023年8月完成所有患者入組，相關數據為后續注冊臨床研究提供了堅實的基礎支撐。

信念醫藥聯合創始人、董事長及首席科學家肖嘯博士表示："歲序更迭、華章日新，對于信念醫藥以及A型血友病患者而言，今天定然是個令人欣喜的日子，BBM-H803 注射液的注冊臨床成功完成首例受試者給藥!此次里程碑的達成，意味著信念醫藥在基因治療血液疾病領域取得了又一項重大突破，亦再次印證了公司強大且穩健的研發實力。我們將繼續秉持初心，內外合力，全面有序推進臨床研究各項工作，致力將這款創新藥物盡早帶給廣大中國患者。"

關于A型血友病

A型血友病是一種遺傳性凝血功能障礙疾病，由于患者血液中缺乏凝血因子Ⅷ(FⅧ)所致，其特點為反復的、自發性的關節、肌肉和軟組織出血，如反復關節出血，還可能導致患者逐漸出現關節活動障礙，進而致殘。我國已注冊登記的A型血友病患者約為1.4萬人，目前，患者多使用凝血因子Ⅷ用于替代治療，存在感染風險和給藥不便等問題。同時，由于治療不充分或不規范，患者診療仍然面臨諸多挑戰，其醫療需求亟待滿足。

關于BBM-H803注射液

BBM-H803注射液是信念醫藥擁有自主知識產權的AAV基因治療藥物，通過靜脈給藥將凝血因子Ⅷ基因導入A型血友病患者體內，從而提高并長期維持患者體內凝血因子水平，以期達到"一次給藥、長期有效"的預防出血的效果。BBM-H803注射液的藥物設計采用了肝靶向性血清型和高效基因表達盒，藥物生產則運用了公司自主開發的無血清懸浮培養工藝，符合《藥品生產質量管理規范》要求。

自2022年起，BBM-H803注射液研究者發起的臨床研究(IIT, NCT05454774)已經啟動;同年12月，該款藥物獲得美國FDA的孤兒藥認定(ODD);2023年5月，信念醫藥正式向NMPA提交BBM-H803注射液的臨床試驗申請(IND);同年7月，其IND獲得NMPA批準。

關于信念醫藥

信念醫藥集團公司(Belief BioMed Inc.)，是一家集基因治療產品研發、生產和臨床應用為一體的高科技企業。公司致力于通過安全高效的病毒載體技術為衰老相關疾病、腫瘤、單基因遺傳病等重大惡性疾病提供更加有效的創新性基因療法。公司研發了數百種載體關鍵技術，包括HEK293細胞懸浮無血清培養工藝和全層析規模化純化工藝，并建立了基因治療藥物商業化生產平臺。公司在靶向不同組織的AAV新型衣殼、高效的轉基因表達盒設計、先進的臨床級載體制造工藝等領域進行了全面布局。同時還建立了豐富的研發管線，治療領域覆蓋血友病、帕金森病、關節炎、神經肌肉病等多種重大、未被滿足臨床需求的疾病，多個產品管線已經進入臨床研究階段或IND申報階段。

(新媒體責編：wa12)