科濟(jì)藥業(yè)(股票代碼：2171.HK)，一家主要專注于治療血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤的創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法公司宣布，國家藥品監(jiān)督管理局("NMPA")已經(jīng)正式批準(zhǔn)賽愷澤®(澤沃基奧侖賽注射液，產(chǎn)品編號：CT053，一種針對BCMA的自體CAR-T候選產(chǎn)品)的新藥上市申請("NDA")，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，既往經(jīng)過至少3線治療后進(jìn)展(至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑)。

賽愷澤®是一種自體BCMA靶向CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品，它是通過慢病毒轉(zhuǎn)導(dǎo)T細(xì)胞產(chǎn)生的。慢病毒編碼的CAR包括全人源BCMA特異性單鏈可變片段("scFv")，人CD8α鉸鏈結(jié)構(gòu)域、CD8α跨膜結(jié)構(gòu)域、4-1 BB協(xié)同刺激結(jié)構(gòu)域以及CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域。自研的新全人源scFv具有較高的結(jié)合親和力和穩(wěn)定性。

賽愷澤®的獲批是基于一項(xiàng)在中國進(jìn)行的開放標(biāo)簽、單臂、多中心II期的臨床試驗(yàn)(LUMMICAR STUDY 1，NCT03975907)。根據(jù)2022年美國血液學(xué)會(huì)("ASH")公布的試驗(yàn)結(jié)果，賽愷澤®表現(xiàn)出令人鼓舞的療效和良好的安全性。

多發(fā)性骨髓瘤是一種難治性的惡性漿細(xì)胞疾病，約占所有血液腫瘤的10%。[1]隨著中國老齡化的加速以及人口平均預(yù)期壽命的提高，多發(fā)性骨髓瘤患病人數(shù)將持續(xù)增加，根據(jù)Frost and Sullivan估計(jì)，2023年中國多發(fā)性骨髓瘤的患病人數(shù)大約為15.3萬人，新發(fā)病例數(shù)為2.32萬人，預(yù)計(jì)中國多發(fā)性骨髓瘤的患病人數(shù)于2030年將增長至26.63萬人。[2]

賽愷澤®中國注冊臨床試驗(yàn)主要研究者、北京朝陽醫(yī)院血液科主任醫(yī)師陳文明教授表示："在傳統(tǒng)治療方式下，復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的預(yù)后較差，且治療選項(xiàng)很少。這些患者存在巨大的未被滿足的臨床需求，亟需一種有效、安全和方便的治療方法。賽愷澤®的獲批為我們臨床醫(yī)生提供了更多選擇，也給患者帶來了新的希望。"

賽愷澤®中國注冊臨床試驗(yàn)主要研究者、蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任醫(yī)師傅琤琤教授表示："從已發(fā)表的LUMMICAR-1研究結(jié)果來看，賽愷澤®在復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中顯示出了深度且持久的療效，總體耐受性良好。非常欣慰能看到賽愷澤®成功獲批上市，也期待它未來惠及更多患者，幫助患者獲得高質(zhì)量的長期生存。"

科濟(jì)藥業(yè)創(chuàng)始人、董事會(huì)主席、首席執(zhí)行官、首席科學(xué)官李宗海博士表示："在科濟(jì)成立十年之際，我非常高興宣布賽愷澤®成功獲批上市，這是公司發(fā)展歷程中的重要里程碑，也是對我們團(tuán)隊(duì)不懈努力的最好回饋，衷心感謝團(tuán)隊(duì)成員、研究者、患者以及社會(huì)各界的支持與信任。我們期待賽愷澤®能為復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者帶來更多的希望，改善他們的生存狀況。秉承‘科創(chuàng)濟(jì)世'的愿景，我們將持續(xù)探索新技術(shù)，拓展擁有全球權(quán)益的產(chǎn)品管線，解決CAR-T細(xì)胞療法面臨的重大挑戰(zhàn)，并為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新和差異化的細(xì)胞療法。"

關(guān)于賽愷澤®

賽愷澤®是一種用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤的全人抗自體BCMA CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品。科濟(jì)藥業(yè)于2024年3月1日收到國家藥品監(jiān)督管理局的通知，批準(zhǔn)賽愷澤®新藥上市申請(批準(zhǔn)日期2024年2月23日)，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，既往經(jīng)過至少3線治療后進(jìn)展(至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑)。科濟(jì)藥業(yè)正在北美推進(jìn)1b/2期臨床試驗(yàn)(LUMMICAR STUDY 2)，以評估賽愷澤®用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤的安全性及療效。

賽愷澤®于2019年獲得美國FDA的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法(RMAT)及孤兒藥稱號，以及先后于2019年及2020年獲得歐洲藥品管理局(EMA)的優(yōu)先藥物(PRIME)及孤兒藥產(chǎn)品稱號。賽愷澤®也于2020年獲得國家藥品監(jiān)督管理局的突破性治療藥物品種。

2023年1月，科濟(jì)藥業(yè)與華東醫(yī)藥就賽愷澤®達(dá)成在中國大陸地區(qū)的商業(yè)化合作，科濟(jì)藥業(yè)授予華東醫(yī)藥賽愷澤®在中國大陸地區(qū)的獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益。

關(guān)于科濟(jì)藥業(yè)

科濟(jì)藥業(yè)(股票代碼：2171.HK)是一家在中國及美國擁有業(yè)務(wù)的生物制藥公司，主要專注于治療血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤的創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法。我們建立了從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、創(chuàng)新型CAR-T細(xì)胞研制、臨床試驗(yàn)到商業(yè)規(guī)模生產(chǎn)的CAR-T細(xì)胞研究與開發(fā)平臺(tái)。我們通過自主研發(fā)新技術(shù)以及擁有全球權(quán)益的產(chǎn)品管線，以解決CAR-T細(xì)胞療法的重大挑戰(zhàn)，比如提高安全性，提高治療實(shí)體瘤的療效和降低治療成本。我們的使命是成為能為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新和差異化的細(xì)胞療法，并使癌癥可治愈的全球生物制藥領(lǐng)導(dǎo)者。

(新媒體責(zé)編：wa12)