2024年4月8日，全球特藥領(lǐng)域生物制藥公司益普生(Euronext: IPN; ADR: IPSEY)宣布醋酸蘭瑞肽緩釋注射液(預(yù)充式)(商標(biāo)名：索馬杜林®)于3月29日經(jīng)中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，成為截至本發(fā)稿日全球唯一獲批可進(jìn)行深部皮下自我注射的生長抑素類似物(SSA)類藥物。獲批后，深部皮下自我注射可以有效提升肢端肥大癥患者給藥便捷性，加強(qiáng)依從性，并幫助醫(yī)生更好管理患者，推動疾病長期管理的規(guī)范化，使患者獲益。

肢端肥大癥是由體內(nèi)產(chǎn)生過量的生長激素(GH)所致的隱匿的慢性進(jìn)展性內(nèi)分泌代謝性疾病[1]，其延遲診斷的時間較長，且與多種合并癥和死亡率的增加有關(guān)。即使實(shí)現(xiàn)生化控制，但肢端肥大癥相關(guān)合并癥仍可能持續(xù)存在，因此，對肢大患者進(jìn)行長期隨訪及管理具有重要意義。在疾病長期管理過程中，治療藥物給藥方式的不便捷，給患者帶來較大挑戰(zhàn)�！吨袊�肢端肥大癥患者綜合社會調(diào)查白皮書》調(diào)研顯示，六成患者認(rèn)為去醫(yī)院注射的給藥方式非常不方便或比較不方便，如可以實(shí)現(xiàn)自我注射則方便程度可以提高近2倍。

近年來，在肢端肥大癥領(lǐng)域，創(chuàng)新藥物研發(fā)獲得較大進(jìn)展，患者給藥便捷性和藥物可負(fù)擔(dān)性不斷改善。2019年，索馬杜林®(預(yù)充式)在中國獲批，并于2020年被納入國家醫(yī)保藥品目錄。而新獲批的索馬杜林®(預(yù)充式)深度皮下自我注射的用法，操作簡便，使得患者在治療過程中擁有更多的自主權(quán)[2]，將為肢端肥大癥患者帶來更舒適的注射體驗(yàn)，最大程度地幫助患者堅持用藥，提升用藥依從性，從而能夠有更多的時間享受家人和朋友的陪伴。此外，索馬杜林®(預(yù)充式)擁有特殊的預(yù)充式注射裝置和創(chuàng)新針頭[3]，無需配置。在經(jīng)專業(yè)醫(yī)護(hù)人員指導(dǎo)和培訓(xùn)后，患者可以進(jìn)行6-8周間隔自我注射，在確保療效的同時，方便靈活給藥，提高治療便捷性且降低治療成本[4][5][6]，有效提升患者生活質(zhì)量。

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院虹橋院區(qū)院長、華山醫(yī)院神經(jīng)外科副主任、復(fù)旦大學(xué)神經(jīng)外科研究所副所長趙曜教授表示："肢端肥大癥病程較長，患者的長期管理對預(yù)防合并癥以及改善生活質(zhì)量具有十分重要的作用。生長抑素類似物(SSA)被國內(nèi)外指南和共識一致推薦為肢端肥大癥藥物治療的首選，很高興見證蘭瑞肽自我注射用法的獲批，有望幫助肢端肥大癥者實(shí)現(xiàn)疾病治療目標(biāo)，降低疾病對生活帶來的負(fù)面影響，自我注射將提升治療依從性，改善患者的生活質(zhì)量，助力肢端肥大癥患者規(guī)范化診療。"

益普生中國總經(jīng)理Guillaume DELMOTTE表示："作為一家專注于罕見病、腫瘤學(xué)和神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的生物制藥公司，益普生致力于延長患者的生命并改善患者的生活。具有自我注射功能的索馬杜林®的獲批代表了我們深耕罕見病領(lǐng)域，以創(chuàng)新技術(shù)滿足肢端肥大癥患者未盡需求，改善患者生活質(zhì)量的最新突破。索馬杜林®自我注射將提升患者用藥的便利性，提高患者疾病全療程管理的依從性，從而幫助患者和醫(yī)生進(jìn)一步規(guī)范長期疾病管理，給患者帶來的是意義深遠(yuǎn)的改變。我們希望未來能夠讓更多患者從創(chuàng)新藥物中獲益。"

成立于1929年，益普生在90余年的歷史中始終秉持創(chuàng)新精神，不斷進(jìn)取。1992年，益普生正式進(jìn)入中國市場，并于2019年在上海設(shè)立創(chuàng)新中心，是益普生全球四大研發(fā)中心之一。2021年，益普生在上海成立中國區(qū)總部，并通過公司全面轉(zhuǎn)型，聚焦于腫瘤、罕見病和神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域?yàn)榛颊咛峁└镄滦退幬�。在罕見病領(lǐng)域，益普生持續(xù)發(fā)展罕見病研發(fā)管線，致力于改善罕見病患者無藥可醫(yī)的困境。2019年12月，索馬杜林®正式在中國獲批用于肢端肥大癥治療，并被納入國家醫(yī)保目錄。2023年，在國家衛(wèi)健委發(fā)布的《第二批罕見病目錄》中，益普生罕見病產(chǎn)品管線所覆蓋疾病均納入其中，包括肢端肥大癥、胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤、進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良、先天性膽道閉鎖、Alagille綜合征、原發(fā)性膽汁性膽管炎、原發(fā)性胰島素樣生長因子-1缺乏癥等。未來，益普生將持續(xù)以中國市場為戰(zhàn)略中心，加速創(chuàng)新藥物和新資產(chǎn)引進(jìn)，著力發(fā)展在中國的研發(fā)管線布局，惠及更多中國患者。

關(guān)于益普生

益普生是一家全球性的生物制藥公司，專注于在腫瘤、罕見病和神經(jīng)科學(xué)三個治療領(lǐng)域?yàn)榛颊咛峁└镄滦退幬铩Ｎ覀兊难邪l(fā)管線以外部創(chuàng)新為動力，有近百年的開發(fā)經(jīng)驗(yàn)以及美國、法國、英國的全球中心作為有力的支持。分布于40多個國家的全球團(tuán)隊(duì)，共同與我們在世界各地的合作伙伴關(guān)系，使我們?yōu)?00多個國家的患者提供藥物。益普生在巴黎(泛歐交易所：IPN)上市并通過贊助的I級美國存托憑證項(xiàng)目(ADR：IPSEY)在美國上市交易。

關(guān)于益普生中國

益普生集團(tuán)于1992年進(jìn)入中國，2019年在上海設(shè)立創(chuàng)新中心，是全球四個研發(fā)中心之一。益普生于2021年在上海成立中國區(qū)總部，并于2022年根據(jù)集團(tuán)業(yè)務(wù)變動，同步剝離多元健康業(yè)務(wù)，專注于特藥領(lǐng)域，針對三大疾病領(lǐng)域(腫瘤、罕見病、神經(jīng)科學(xué))攜手上海創(chuàng)新中心持續(xù)推出創(chuàng)新治療方案以滿足中國患者亟待解決的治療需求。

(新媒體責(zé)編：wa12)