2024年7月，新獲批的用于中樞性性早熟治療的達(dá)菲林®(注射用雙羥萘酸曲普瑞林)六月劑型在成都市婦女兒童中心醫(yī)院開(kāi)出首張?zhí)幏�。達(dá)菲林®六月劑型是截至發(fā)稿前目前國(guó)內(nèi)首個(gè)且唯一獲批用于中樞性性早熟治療的超長(zhǎng)效劑型，首方落地意味著達(dá)菲林®六月劑型正式進(jìn)入臨床應(yīng)用，將有效改善治療依從性和滿意度，惠及更多中樞性性早熟患兒。

中樞性性早熟是較為常見(jiàn)的一種兒科內(nèi)分泌疾病，由于下丘腦-垂體‑性腺軸功能提前啟動(dòng)、促性腺激素釋放激素(GnRH)增加，導(dǎo)致女孩7.5歲前出現(xiàn)乳房發(fā)育或10.0歲前出現(xiàn)月經(jīng)初潮，男孩9歲前出現(xiàn)睪丸增大[1]，影響患兒生長(zhǎng)潛能及心理健康。作為目前國(guó)內(nèi)中樞性性早熟治療領(lǐng)域首個(gè)超長(zhǎng)效劑型，達(dá)菲林®六月劑型長(zhǎng)效持續(xù)釋放的特性[2]能夠以一定的速率釋放藥物，以維持有效血藥濃度，減少給藥次數(shù)[3]。臨床研究顯示，達(dá)菲林®六月劑型相較三月劑型，療效無(wú)明顯差異[4]，給藥耐受性良好，減少注射頻率有可能改善患兒注射體驗(yàn)和提高治療依從性[5]。一項(xiàng)國(guó)際多中心III期研究結(jié)果表明，達(dá)菲林®六月劑型使 93.2% 的患兒在 6 個(gè)月時(shí)達(dá)到青春期前的 LH 水平(LH激發(fā)值≤5IU/L)，12 個(gè)月時(shí)為 97.7%，從而延遲了患兒青春期臨床體征的進(jìn)展[5]。相較于短效制劑，長(zhǎng)效緩釋制劑可以實(shí)現(xiàn)數(shù)月的藥物持續(xù)釋放，患兒及家屬只需每六個(gè)月來(lái)醫(yī)院接受注射治療及隨訪觀察，有效減少注射次數(shù)和門(mén)診時(shí)間，盡可能降低長(zhǎng)期治療給患兒及家屬日常生活帶來(lái)的不利影響。

成都市婦女兒童中心醫(yī)院兒童遺傳與內(nèi)分泌代謝科主任程昕然教授開(kāi)出首張?zhí)幏匠啥际袐D女兒童中心醫(yī)院兒童遺傳與內(nèi)分泌代謝科主任程昕然教授表示："中樞性性早熟患兒的依從性對(duì)于疾病的長(zhǎng)期規(guī)范化管理至關(guān)重要。隨著達(dá)菲林®六月超長(zhǎng)效劑型逐步進(jìn)入臨床應(yīng)用，有助于進(jìn)一步改善治療依從性和滿意度，減少就醫(yī)次數(shù)、降低就醫(yī)時(shí)間，期待更多患兒能從中獲益，無(wú)憂成長(zhǎng)。"

益普生中國(guó)總經(jīng)理Guillaume DELMOTTE表示："自7月9日達(dá)菲林®六月劑型在中國(guó)正式獲批以來(lái)，益普生加速推動(dòng)這一創(chuàng)新藥物覆蓋更多地區(qū)，致力于為中樞性性早熟患兒提供更便捷、更可及的治療方案。秉承‘聚焦、共贏、服務(wù)患者與社會(huì)'的使命，益普生將持續(xù)聚焦特藥領(lǐng)域，深耕患者需求，加快創(chuàng)新產(chǎn)品在中國(guó)的引入和上市，更好惠及中國(guó)患者。"

(新媒體責(zé)編：wa12)